미국 매사추세츠州 캠브리지에 소재한 차세대 전령 RNA(mRNA) 치료제‧백신 개발 전문 생명공학기업 모더나 테라퓨틱스社가 캘리포니아州 오클랜드 인근도시 에머리빌에 본사를 둔 유전자 치료제 전문 생명공학기업 메타제노미社(Metagenomi)와 전략적 연구‧개발 제휴계약을 체결했다고 2일 공표했다.

양사는 생체 내 치료제에 적용할 새로운 유전자 편집 시스템의 개발에 초점을 맞춘 가운데 연구‧개발 제휴를 진행키로 합의한 것이다.

메타제노미社는 다양한 차세대 유전자 편집 도구(tools)를 보유한 기업이다.

합의를 도출함에 따라 양사는 메타제노미 측이 보유한 유전자 편집 도구들을 이용하고, 모더나 테라퓨틱스 측의 mRNA 플랫폼, 그리고 지질 나노입자(LNP) 기술을 적용해 중증 유전성 질환 환자들을 위한 근치 요법제(curative therapies)를 개발해 나갈 방침이다.

모더나 테라퓨틱스社 유전체학 부문(Moderna Genomics)의 에릭 황 대표 겸 최고 학술책임자는 “메타제노미가 자연환경에서 발굴을 통해 차세대 유전자 편집 도구를 개발하고 다양한 중증질환들에 대응할 수 있는 개발역량을 배양하기 위해 자사가 보유하고 있는 메타유전체학(metagenomics) 방법론의 힘을 입증해 왔다”고 치켜세웠다.

그는 뒤이어 “메타제노미 측이 보유한 발굴 플랫폼과 전문적인 노하우가 아직까지 크게 충족되지 못한 의료상의 니즈에 부응할 혁신적인 생체 내 유전자 편집 치료제들을 개발하기 위해 모더나 지노믹스가 진행 중인 노력의 지평을 확대하는 성과로 이어질 수 있을 것”이라는 말로 기대감을 드러냈다.

양사의 협력이 변혁적인 유전체 공학 기반 치료제들을 창출하기 위해 모더나 테라퓨틱스가 이어오고 있는 여정에서 또 하나의 성과에 도달했음을 의미하는 것이라고 덧붙이기도 했다.

메타제노미社의 브라이언 C. 토마스 대표는 “유전자 편집이 유전성 질환으로 인해 고통받고 있는 수많은 환자들의 근치를 가능케 해 줄 수 있는 잠재력을 내포하고 있다”면서 “모더나 테라퓨틱스 측과의 제휴가 메타제노미의 자연에서 확보하고, 정밀하고, 모듈형을 띄고, 정확한 유전자 편집 시스템을 사용해 각종 유전자 치료제를 신속하게 개발하기 위해 구상되었던 것”이라고 말했다.

토마스 대표는 “양사의 제휴가 변혁적인 치료제들을 만들어 선보이고자 하는 우리의 비전을 공유하고 한 단계 나아갈 수 있도록 힘을 실어줄 것”이라고 덧붙였다.

메타제노미社의 잭 놀스 최고 사업책임자는 “유전자 편집의 치료 잠재력을 드러낼 수 있기 위해서는 생체 내 전달과 유전자 복귀를 위한 최고의 기술을 개발하기 위해 오랜 기간에 걸친 헌신을 필요로 한다”며 “mRNA 기반 치료제들을 개발하기 위한 목표를 모더나 테라퓨틱스 측과 공유해 나갈 것”이라고 다짐했다.

양사가 합의를 도출함에 따라 메타제노미 측은 계약성사금과 함께 차후 선택권 행사료, 그리고 개발, 허가취득 및 제품 사용화에 따른 단계별 로열티를 지급받기로 했다.

하지만 구체적인 금액내역 뿐 아니라 양사가 생체 내 유전자 편집 치료제 개발을 진행할 구체적인 유전성 질환들에 대해서는 외부에 공개하지 않았다.

모더나 테라퓨틱스 측의 경우 전환사채를 발행해 메타제노미社에 대한 지분투자를 단행키로 합의했다.