브리스톨 마이어스 스퀴브社(BMS)는 골수섬유증 치료제 ‘인레빅’(Inrebic: 페드라티닙 캡슐제)이 EU 집행위원회로부터 허가를 취득했다고 8일 공표했다.

‘인레빅’은 야누스 관련 인산화효소(JAK) 저해제로 치료를 진행한 전력이 없거나 ‘자카피’(룩솔리티닙)를 사용해 치료를 진행한 전력이 있는 성인 원발성 골수섬유증, 진성 적혈구 증가증 후 골수섬유증 또는 본태성 적혈구 증가증 후 골수섬유증 환자들에게 수반된 증상 관련 비장 종대(腫大) 또는 제 증상을 치료하는 약물로 EU 집행위 허가를 취득했다.

‘자카피’를 사용했을 때 치료에 실패했거나, ‘자카피’에 불내성을 나타냈거나, JAK 저해제로 치료를 진행한 전력이 없는 골수섬유증 환자들에게서 비장 용적과 증상으로 인한 부담을 크게 감소시켜 주는 용도의 1일 1회 경구복용제가 허가를 취득한 것은 ‘인레빅’이 처음이다.

일괄(centralized) 심사절차를 거쳐 허가를 취득함에 따라 ‘인레빅’은 EU 회원국들과 노르웨이, 아이슬란드 및 리히텐슈타인 등 유럽경제지역(EEA) 회원국들에서 발매에 들어갈 수 있게 됐다.

다만 영국은 일괄 심사절차를 거쳐 발매될 수 있는 국가에 포함되어 있지 않다.

앞서 ‘인레빅’은 미국에서 ‘희귀의약품’으로 지정된 데 이어 미국 및 캐나다에서 허가를 취득한 바 있다.

영국 런던에 소재한 가이스&세인트 토마스 NHS 재단 트러스트의 클레어 해리슨 교수(간장병학)는 “골수섬유증이 지난 10년 가까운 기간 동안 단지 하나의 승인받은 치료대안이 존재했던 중증의 파괴적인 골수장애 증상의 일종”이라고 말했다.

해리슨 교수는 ‘JAKARTA 시험’ 및 ‘JAKARTA2 시험’을 진행한 학자이다.

그는 뒤이어 “임상시험에서 ‘자카피’를 사용해 치료한 후에도 증상이 악화되었거나 JAK 저해제로 치료를 진행한 전력이 없는 환자들에게서 ‘인레빅’이 비장 종적 및 제 증상을 임상적으로 유의할 만하게 감소시켜 준 것으로 입증됐다”며 “EU에서 매년 10만명당 1명 정도의 비율로 골수섬유증을 진단받고 있는 가운데 오늘 허가취득이 이루어짐에 따라 환자들이 절실히 필요로 해 왔던 새롭고 중요한 치료대안이 공급될 수 있게 된 것”이라는 말로 의의를 강조했다.

EU 집행위는 권역 내 14개국에서 환자들을 충원한 후 착수되었던 ‘JAKARTA 시험’ 및 ‘JAKARTA2 시험’에서 도출된 결과를 근거로 이번에 ‘인레빅’의 발매를 승인한 것이다.

본임상 ‘JAKARTA 시험’은 비장 종대를 동반하고 중등도에서 고위험도에 이르는 원발성 또는 이차성 골수섬유증 환자 총 289명을 충원한 후 무작위 분류를 거쳐 각각 ‘인레빅’ 또는 플라시보를 1일 1회 경구복용토록 하면서 효능을 평가하는 내용으로 이루어졌다.

‘JAKARTA2 시험’의 경우 앞서 ‘자카피’를 사용해 치료를 진행한 전력이 있고, 비장 종대를 동반하면서 중등도에서 고위험도에 이르는 원발성 또는 이차성 골수섬유증 환자 97명을 대상으로 ‘인레빅’을 1일 1회 경구복용토록 하면서 효능을 평가한 시험례이다.

‘인레빅’의 임상개발 프로그램은 ‘인레빅’을 사용해 치료한 환자들 가운데 베르니케증(Wernicke’s)을 포함해 중증 및 치명적인 뇌병증이 나타난 환자 608명이 포함된 가운데 진행됐다.

임상시험에서 중증은 ‘인레빅’을 사용해 치료한 환자들의 1.3%에서 보고됐고, 치명적인 예는 0.16%에서 수반된 것으로 나타났다.

브리스톨 마이어스 스퀴브社의 다이앤 맥도웰 글로벌 혈액학 의무(醫務) 담당부회장은 “오늘 ‘인레빅’의 EU 승인이 이루어짐에 따라 지난 수 년 동안 이렇다 할 진보가 눈에 띄지 못했던 희귀 골수장애 분야에서 대단히 중요하고 새로운 치료대안이 유럽 각국의 골수섬유증 환자들에게 사용될 수 있게 됐다”며 환영의 뜻을 표시했다.

맥도웰 부회장은 또 “BMS가 난치성 혈액질환 환자들을 위한 표준치료법을 개선하는 데 사세를 집중하고 있다”면서 “개별 EU 회원국들과 긴밀하게 협력해 빠른 시일 내에 ‘인레빅’이 환자들에게 사용될 수 있도록 힘쓸 것”이라고 덧붙였다.