미국 워싱턴 D.C.에 본사를 둔 제약기업 반다 파마슈티컬스社(Vanda Pharmaceuticals)가 자사의 수면장애 치료제 ‘헤트리오즈’(Hetlioz: 타시멜테온) 캡슐제의 적응증 추가 신청 건 및 ‘헤트리오즈’ 액제의 신약허가 신청 건이 FDA에 의해 ‘신속심사’ 대상으로 지정받았다고 3일 공표해 심사결과를 예의주시케 하고 있다.

‘헤트리오즈’ 캡슐제의 적응증 추가 신청서와 액제의 신약허 신청서가 소아 및 성인 스미스-마제니스 증후군(SMS: Smith-Magenis Syndrome) 치료제로 허가해 줄 것을 요청하는 내용으로 제출되었던 것이기 때문.

FDA는 처방약 유저피법(PDUFA)에 따라 오는 12월 1일까지 승인 유무에 대한 심사결과를 도출할 수 있을 것으로 예상되고 있다.

‘헤트리오즈’는 미국과 유럽에서 24시간 생체주기 교란으로 인한 수면-기상장애를 치료하는 약물로 승인받아 사용되고 있다.

가까운 장래에 시차(時差)로 인한 장애를 개선하는 적응증 추가 또한 가능할 것으로 기대되고 있는 제품이기도 하다.

이와 관련, ‘스미스-마제니스 증후군’은 17p 염색체의 일부 결손으로 인해 발생하는 발달장애의 일종으로 알려져 있다.

좀 더 드물게는 결손 부위에 존재하는 RAⅡ 유전자의 점(點) 돌연변이에 의해서도 나타난다는 것이 전문가들의 설명이다.

미국의 경우 스미스-마제니스 증후군은 신생아 1만5,000~2만5,000명당 1명 정도에 영향을 미치는 것으로 추정되고 있다.

유전되지는 않지만 선천적으로 증상이 나타나게 되는데, 환자들은 신체적으로, 정신적으로나, 행동상에서 여러 가지 문제점을 수반하게 된다.

스미스-마제니스 증후군의 증상들로는 환자 삶의 심각한 와해로 인한 중증 수면장애와 행동장애, 인지장애, 발육지연, 안면기형, 학습장애, 단신(短身), 비정상적인 귀의 모양, 안구 이상 및 단지증(短指症) 등이 가장 빈도높게 수반되고 있다.

반다 파마슈티컬스社의 미하일 H. 폴리메로풀로스 대표는 “FDA가 ‘헤트리오즈’의 적응증 추가 및 신약허가 신청 건을 ‘신속심사’ 대상으로 지정한 것은 스미스-마제니스 증후군 환자들을 위해 중요한 치료제를 선보이는 데 한 걸음 더 성큼 다가섰음을 의미한다”는 말로 환영의 뜻을 표시했다.

특히 스미스-마제니스 증후군은 아직까지 허가를 취득한 치료대안이 부재한 형편이라고 폴리메로풀로스 대표는 강조했다.

지금껏 별다른 치료대안이 존재하지 못했던 스미스-마제니스 증후군을 치료하는 약물이 허가되어 환자들을 치료하는 데 사용될 수 있을 것인지 지켜볼 일이다.