일본 아스텔라스제약은 유벤타스 테라퓨틱스와 유벤타스의 유전자 치료 프로그램인 ‘JVS-100’의 중국을 제외한 전세계에서의 독점적 옵션 및 라이선스 계약을 체결했다.

이번 계약으로 아스텔라스는 제2상 임상시험에서 ‘JVS-100’의 R&D를 실시하는 독점적 권리를 취득하는 동시에 그후 개발·상업화를 위해서 유벤타스로부터 ‘JVS-100’을 매입하는 독점적 옵션권을 취득한다.

아스텔라스는 변실금을 대상으로 ‘JVS-100’의 개발을 진행할 예정이다.

변실금은 액상변 또는 고형변이 무의식 또는 자신의 의지에 반하여 누출되는 증상으로, 사회적 및 위생적인 관점에서 환자의 생활의 질에 커다란 영향을 준다.

변실금은 가령, 근육·신경 손실, 출산 등 다양한 원인에 의해 일어나는데, 현재 유효한 치료법은 없다.

‘JVS-100’는 내인성 조직 복구경로를 활성화하는 시그널 전달 단백질인 SDF-1을 발현하는 非바이러스성 유전자치료 프로그램이다.

지금까지 임상시험에서 양호한 인용성을 나타내었고, 반복투여가 가능한 것이 확인되었다. 또, 변실금의 동물모델에서 ‘JVS-100’의 근육 내 투여에 의해 항문괄약근의 기능적, 조직학적 개선을 촉진할 가능성이 시사되었다.

이번 계약으로 아스텔라스는 계약일시금을 지급하는 한편, 옵션권 행사 시 그 대가를 지불한다. 또 아스텔라스는 전임상시험 및 임상시험의 비용을 부담하며 유벤타스와 공동으로 변실금을 대상으로 한 임상시험을 진행하게 된다.