일본 다이이찌산쿄는 지난 3일 CAR-T 세포 치료 ‘KTE-C19(개발코드)’가 희귀질병용 재생의약품 등 제품으로 지정되었다고 알렸다.

‘KTE-C19’는 미만성 대세포형 B세포 림프종, 원발성 종격막 대세포형 B세포 림프종, 형질 전환 여과성 림프종, 고악성도 B세포 림프종 등 4개 질환을 적응증으로 하여, 현재 일본에서 임상2상 시험을 준비하고 있다. 

일본에서 희귀질병용 재생의약품으로 지정되면, 의약품의료기기종합기구(PMDA)의 우선 대면조언을 받을 수 있는 한편, 세제조치, 우선심사, 재심사기간의 연장 등의 지원을 받을 수 있다.

‘KTE-C19’는 CD19로 불리는 막(膜)단백질을 표적으로 하는 세포치료제품으로, CAR-T요법으로도 불린다. 이는 혈액에서 분리된 T세포에, 특정 암세포표면에 발현하는 항원에 대한 공격능력을 높이기 위해서 키메라 항원 수용체의 유전자를 도입하여 개변 T세포를 확대배양한 후에 환자 체내에 주입하는 세포치료법이다.

다이이찌산쿄는 2017년 1월, 美 질리어드 사이언스 자회사인 카이트제약으로부터 일본에서의 독점적 개발, 제조, 판매권을 취득했다. 구미에서는 B세포 림프종을 대상으로 한 임상 1/2시험(ZUMA-1 시험)의 결과를 토대로 승인되었다.

다이이찌산쿄는 ‘일본에서 ZUMA-1 시험과 같은 임상2상 시험을 준비하고 있다’며 ‘의약적 필요성이 높은 난치성 또는 재발의 대세포형 B세포 림프종 환자에게 조속히 ‘KTE-C19’를 공급할 수 있도록 개발을 가속화 하겠다‘고 말했다.