노바티스社가 26개국에서 진행된 임상 3상 ‘RAINBOW 시험’으로부터 도출된 결과를 지난 20~23일 오스트리아 비엔나에서 개최되었던 제 18차 유럽 망막전문의학회(EURETINA) 학술회의에서 공개해 눈길을 잡아끌고 있다.

‘RAINBOW 시험’은 희귀질환의 일종에 속하는 데다 소아 시력상실을 유발하는 주요한 원인 가운데 하나로 손꼽히는 미숙아 망막증(ROP)을 개선하는 데 황반변성 치료제 ‘루센티스’(라니비주맙)가 나타낸 효과를 현행 표준요법인 레이저 수술요법과 비교평가하기 위해 총 225명의 환자들을 충원한 후 진행되었던 시험례이다.

그 결과 ‘루센티스’는 안구조직이 손상될 수 있을 뿐 아니라 고도근시 등의 고도 합병증을 유발할 수 있는 것으로 알려진 레이저 수술과 달리 약물학적 표적에 작용해 안구 내 혈관 내피 성장인자(VEGF) 수치의 상승을 억제하는 등 비교우위가 눈에 띄었다.

VEGF는 미숙아 망막증을 유발하는 기저원인으로 알려져 있다.

이와 관련, 노바티스는 임상 3상 ‘RAINBOW 시험’에서 미미한 수준의 것이나마 통계학적인 착오가 눈에 띈다면서도 ‘루센티스’ 0.2mg 및 0.1mg 투여그룹의 치료 성공률이 각각 80%와 75%에 달해 레이저 수술요법의 66.2%와 유의할 만한 차이를 드러냈면서 의의를 강조했다.

임상적 상관성이 있다고 평가하는 데는 부족함이 없어 보인다는 의미이다.

특히 노바티스 측은 ‘루센티스’의 효능-위험성 프로필 자료를 근거로 ‘루센티스’의 미숙아 망막증 적응증 추가를 신청할 계획임을 지난 22일 분명히 했다.

독일 프라이부르크대학 안구센터에서 혈관생성 연구그룹을 이끌고 있는 안드레아스 슈탈 교수(망막수술)는 “현행 표준요법인 레이저 수술의 경우 안구 주위의 조직을 파괴시켜 VEGF 수치의 상승을 유도할 수 있다”며 “상당히 효과적임에도 불구하고 망막조직 파괴를 수반하지 않는 혁신적인 미숙아 망막증 치료요법을 원하는 충족되지 못한 의료상의 니즈가 존재하는 이유가 바로 이 때문”이라고 지적했다.

슈탈 교수는 “미숙아 망막증을 치료하는 효과적인 데다 내약성까지 확보되어 있음이 ‘RAINBOW 시험’에서 입증된 만큼 ‘루센티스’가 미숙아 망막증이 발생할 위험성이 높은 환자들에게 새로운 희망을 안겨줄 수 있을 것”이라고 덧붙였다.

미숙아 망막증은 선진국 뿐 아니라 개발도상국에서도 조산아들에게 영향을 미치고 있는데, 매년 2만3,800~4만5,600명 정도가 되돌리기 어려운 시력손상을 유발하는 미숙아 망막증을 진단받는 것으로 추정되고 있다.

조산아들에게서 망막혈관의 발달이 비정상적으로 이루어지면서 나타나는 미숙아 망막증은 성장인자의 일종인 VEGF가 높은 수치를 내보이면서 진행되는 증상으로 알려져 있다.

조산아로 출생하면 높은 VEGF 수치로 인해 망막혈관의 발달이 비정상적으로 진행되어 망막박리를 비롯한 구조적인 이상이 나타날 수 있고, 결국 시력손상 또는 시력상실로 귀결되게 된다는 것이 전문가들의 설명이다.

노바티스社 안과질환 치료제 개발 부문의 디르크 자우어 대표는 “안과질환 치료 분야에서 시급한 니즈가 가장 높은 분야에 대응하기 위해 진행 중인 노력의 일환으로 이루어진 시험례가 바로 ‘RAINBOW 시험’이었다고 말할 수 있을 것”이라며 “미국 이외의 곳에서도 미숙아 망막증 적응증 추가가 신청될 수 있도록 한다는 방침”이라고 말했다.

이를 통해 미숙아 망막증 환자들에 대한 치료법을 재구성하는 데 한 걸음 더 성큼 다가설 수 있게 될 것이라고 자우어 대표는 덧붙였다.