길리어드 사이언스社는 지난 2015년 12월 벨기에 생명공학기업 갈라파고스 N.V.社(Galapagos)와 최대 20억 달러 규모의 제휴계약을 체결한 바 있다.

당시 양사는 선택적 야누스 인산화효소 1(JAK1) 저해제 필고티닙(filgotinib)의 개발과 발매를 공동으로 진행하기 위해 손을 잡은 것이었다.

이와 관련, 양사가 괄목할 만한 결과가 도출된 필고티닙의 임상 2상 ‘TORTUGA 시험’의 결과를 6일 공표해 주목되고 있다.

‘TORTUGA 시험’은 중등도에서 중증에 이르는 성인 활동성 강직성 척추염 환자 116명을 무작위 분류한 후 각각 필고티닙 200mg 또는 플라시보를 1일 1회 복용토록 하면서 12주 동안 진행된 이중맹검법 다기관 시험례이다.

필고티닙은 강직성 척추염 이외에 류머티스 관절염, 크론병 등을 적응증으로 개발이 진행 중인 약물이다.

강직성 척추염에 필고티닙이 나타낸 효과 및 안전성을 평가한 ‘TORTUGA 시험’의 경우 벨기에, 불가리아, 체코, 에스토니아, 폴란드, 스페인 및 우크라이나에서 진행됐다.

이날 공개된 내용에 따르면 필고티닙은 임상 2상 시험에서 일차적인 시험목표에 도달한 것으로 평가됐다. 필고티닙을 복용한 그룹의 경우 12주차에 평가한 ‘강직성 척추염 증상 활성도 평가지수’(ASDAS)가 착수시점에 비해 평균 1.5점 감소해 0.6점 감소하는 데 그친 플라시보 대조그룹을 상회한 것.

더욱이 필고티닙 복용그룹은 국제 척추관절염평가학회의 평가기준으로 강직성 척추염 증상이 20% 이상 개선되었음을 의미하는 ‘ASAS20’에 도달한 피험자들의 비율이 76%에 달해 플라시보 대조그룹의 40%에 비해 확연한 우위를 내보였다.

길리어드 사이언스社의 존 맥허친슨 최고 학술책임자 겸 연구‧개발 부문 대표는 “강직성 척추염 환자들이 심한 고통과 장애에 직면하고 있음에도 불구, 현재 사용 중인 치료제들에 충분한 반응을 나타내지 않는 사례가 잦았다”며 “필고티닙이 충족되지 못한 의료상의 니즈에 부응하는 데 중요한 역할을 할 수 있을 것임을 시사하는 내용으로 이번에 공개된 자료가 대단히 고무적”이라고 강조했다.

갈라파고스 N.V.社의 왈리드 아비-사브 최고 의학책임자는 “필고티닙이 ‘TORTUGA 시험’에서 강직성 척추염과 관련한 광범위한 지표들에 걸쳐 강력한 활성을 입증했을 뿐 아니라 양호한 내약성을 보였다”며 “이 같은 결과는 앞서 진행된 연구사례들을 통해 다양한 염증성 질환에서 필고티닙이 나타낸 활성과 내약성 프로필을 다시 한번 뒷받침하는 내용”이라고 설명했다.

부작용을 보면 대체로 경도 또는 중등도 수준을 보였고, 필고티닙 복용그룹과 플라시보 대조그룹에서 동등한 비율로 보고됐다. 아울러 안전성 측면에서 새로운 문제의 징후는 관찰되지 않았다.

다만 필고티닙을 복용한 환자들 가운데 1명에서 중증 부작용으로 폐렴이 발생한 사례가 보고되었지만, 입원해서 항생제 치료를 받은 후 회복된 것으로 파악됐다.

필고티닙 복용그룹에 포함되었던 또 다른 1명의 피험자에게서 시험이 종료된 후 위중하지 않은 심부정맥 혈전증이 나타난 것으로 보고됐다. 이 피험자는 유전성 혈전증을 나타내는 환자였다.

이밖에 피험자가 사망하거나, 악성종양 또는 간 부작용, 기회감염 및 대상포진 등이 발생한 사례는 관찰되지 않았다.

양사는 가까운 장래에 ‘TORTUGA 시험’에서 도출된 결과를 의학 학술회의에 제출할 예정이다.

필고티닙은 아직까지 전 세계 어느 국가에서도 허가를 취득하지 않은 상태이다. 효능 및 안전성 또한 아직까지는 완전하게 확립되어 있지 못한 단계이다.