노바티스社의 다발성 경화증 치료제 ‘길레니아’(핀골리모드)가 FDA에 의해 소아 적응증 추가를 승인받았다.

FDA는 10세 이상의 소아 및 청소년 재발성 다발성 경화증을 치료하는 용도로 ‘길레이나’를 사용할 수 있도록 11일 승인했다.

소아 다발성 경화증 환자 치료제가 FDA의 허가를 취득한 것은 이번이 처음이다.

아울러 ‘길레니아’의 소아 적응증 추가는 FDA에 의해 ‘신속심사’ 대상과 ‘혁신 치료제’(Breakthrough Therapy)을 거쳐 이번에 최종승인을 취득한 것이다.

FDA 약물평가연구센터(CDER) 신경의학 치료제 관리국의 빌리 던 국장은 “소아 및 청소년 다발성 경화증 치료제가 처음으로 FDA로부터 발매를 승인받았다”며 “다발성 경화증이 소아들의 삶에 커다란 영향을 미칠 수 있는 만큼 이번 결정은 소아 다발성 경화증 환자들을 치료하는 데 중요하고도 절실히 요망되어 왔던 진일보가 이루어졌음을 의미하는 것”이라는 말로 전폭적인 환영의 뜻을 표시했다.

‘길레니아’는 지난 2010년 9월 성인 재발성 다발성 경화증 치료제로 처음 FDA의 허가를 취득한 약물이다.

다발성 경화증은 청소년들에게서 신경계 장애를 가장 빈도높게 유발하는 원인의 하나로 손꼽히고 있는 가운데 남성들보다 여성들에게서 발생빈도가 높게 나타나고 있는 형편이다.

대부분의 다발성 경화증 환자들에게서 증상 재발은 회복기(관해)에 처음 나타나는 것으로 알려져 있다. 시간이 흐름에 따라 회복이 불완전하게 나타나면서 신체기능이 감퇴하고 장애가 증가하는 양상을 내보이게 된다.

대다수의 다발성 경화증 환자들은 20~40세 연령대에서 시력장애와 근육약화 등의 최초 증상들이 눈에 띄게 된다는 것이 전문가들의 설명이다.

특히 전체 다발성 경화증 환자들 가운데 2~5%는 18세 이전에 증상이 나타나는데, 미국 내 전체 소아 및 청소년 다발성 경화증 환자들은 8,000~10,000명 정도로 추정되고 있다.

소아 다발성 경화증 환자들에게서 ‘길레니아’가 나타내는 효능을 평가하기 위한 임상시험은 10~17세 사이의 환자 총 214명을 충원한 후 ‘길레니아’로 치료를 진행한 그룹과 인터페론 베타-1a를 투여한 대조그룹을 비교평가하는 방식으로 이루어졌다.

이 시험에서 ‘길레니아’ 투여그룹의 86%가 24개월 후 평가했을 때 증상이 재발하지 않은 것으로 나타나 인터페론 베타-1a 대조그룹의 46%를 크게 상회한 것으로 분석됐다.

‘길레니아’로 치료를 진행한 소아 피험자들에게서 수반된 부작용을 보면 성인환자들에게서 관찰된 내용과 대동소이했다.

가장 빈도높게 나타난 부작용을 보면 두통, 간 효소 수치의 상승, 설사, 기침, 감기, 부비강염, 요통, 복통 및 사지(四肢) 통증 등이 눈에 띄었다.

이에 따라 FDA는 ‘길레니아’로 치료를 진행토록 할 때 이 제품의 사용 및 위험성과 관련해 중요한 정보를 포함한 환자 복약지침을 반드시 제공토록 했다. 약물을 처음 투여한 후 심장박동이 느려지는 등의 중증 부작용을 수반할 수 있기 때문.

FDA는 또 ‘길레니아’로 치료를 진행할 때 중증 감염증을 수반할 수 있으므로 치료를 진행하는 동안 면밀한 모니터링을 진행토록 했으며, 약물치료를 중단한 후에도 2개월 동안 모니터링이 뒤따르도록 할 것을 주문했다.

‘길레니아’로 치료를 진행한 환자들 가운데 중증 뇌 감염증의 일종인 진행성 다병소성 백질뇌증(PML) 발생이 보고된 사례도 있다는 점을 상기시켰다.

시력장애, 뇌내 혈관 부종 및 협소화(후두부 가역적 뇌병증 증후군), 호흡기계 장애, 간 손상, 혈압 상승 및 피부암 등이 발생할 위험성이 증가할 수 있다는 점도 짚고 넘어갔다.

태아의 발달에 영향을 미칠 수 있으므로 가임기 여성들의 경우 상담을 받도록 하고 효과적인 피임법을 강구할 것도 요망했다.