유전자 치료제 개발에 주력하고 있는 네덜란드 생명공학기업 유니큐어社(uniQure N.V.)는 자사가 특허를 보유한 헌팅턴병 치료 유전자 요법제 기대주 ‘AMT-130’이 FDA로부터 ‘희귀의약품’ 지위를 부여받았다고 지난 6일 공표했다.

이날 유니큐어측은 “헌팅턴병의 기저원인에 대응하는 약물로 허가를 취득한 치료제가 아직까지 부재하다”며 “충족되지 못한 의료상의 니즈가 매우 높은 헌팅턴병 치료제로 장차 ‘AMT-130’이 중요한 역할을 할 수 있을 것”이라고 전망했다.

참고로 현재까지 개발된 헌팅턴병 치료제들로는 샤이어社의 ‘엘라프라제’(Elaprase: 이두설파제), 테바 파마슈티컬 인더스트리스社의 ‘오스테도’(Austedo: 듀테트라베나진), 녹십자의 ‘헌터라제’(이두설파제-베타) 등이 있다.

미국에서 ‘희귀의약품’은 환자 수가 최대 20만명 정도에 불과한 희귀질환들을 타깃으로 개발이 진행 중인 약물들에 한해 제한적으로 지위가 부여되고 있다.

희귀의약품으로 지정되면 미국에서 최대 7년, 유럽에서는 10년까지 독점발매권을 인정받는 데다 세금감면과 재정적 인센티브 등이 개발사에 제공되고 있다.

유니큐어社의 마테우 카푸스타 회장은 “희귀의약품으로 지정된 것은 ‘AMT-130’이 파괴적인 질환인 헌팅턴병으로 인해 고통받고 있는 환자들에게서 유의미한 치료효과를 나타낼 수 있을 것임을 인정받았다는 의미”라며 고무된 반응을 보였다.

그는 뒤이어 “우리는 ‘AMT-130’이 최초의 헌팅턴병 치료용 유전자 요법제로 자리매김할 수 있도록 내년 중 임상시험에 착수하는 등 개발노력을 지속해 나갈 것”이라고 덧붙였다.

그러고 보면 유니큐어는 서구 최초의 유전자 요법제로 알려진 지단백 지질분해효소 결핍증(LPLD) 치료제 ‘글리베라’(Glybera: 알리포진 티파보벡)를 지난 2012년 11월 유럽 의약품감독국(EMA)으로부터 허가받은 바 있다.

한편 ‘AMT-130’은 인공(artificial) 마이크로-RNA를 내포한 ‘AAV5 벡터’로 구성된 유전자 치료제이다. 마이크로-RNA는 헌팅틴(huntingtin) 유전자에서 활성을 나타내지 않는 것으로 알려져 있다.

‘AMT-130’은 변이 단백질의 생성을 억제하는 데 목표를 두고 개발이 진행 중이다.

‘AAV 벡터’를 사용해 마이크로-RNA들이 뇌 내부에 직접적으로 전달되도록 함으로써 헌팅턴병을 치료하는 획기적인 유전자 요법제로 각광받을 가능성이 기대되고 있다.