셀트리온이 인공지능(AI) 신약개발의 무게중심을 개별 기술 도입에서 연구개발 전 과정의 의사결정 통합으로 옮긴다. 포트래이와 항암 표적을 발굴하고 갤럭스와 신규 항체를 설계하는 공동연구를 바탕으로, 표적 선정부터 후보물질 최적화, 환자군 분석까지 하나의 체계로 연결한다.

핵심은 AI가 제안한 표적과 후보물질을 실험으로 검증하고, 그 결과를 다시 AI 모델과 다음 설계에 반영하는 폐쇄형 순환체계(Closed Loop)다. 외부 AI 전문기업의 기술을 활용하면서 개발 우선순위와 후속 연구 방향을 결정하는 역량은 내부에 확보한다.

셀트리온 장소용 신규사업담당장은 23일 인천 영종도 인스파이어 리조트에서 열린 '2026 AI 바이오 신약 글로벌 서밋 인천(ABDD SUMMIT 2026 In Incheon)'에서 'AI 기술을 활용한 신약개발 동향과 셀트리온의 AI-driven 신약개발 방향'을 주제로 발표하며 이 같은 전략을 공개했다.

장 담당장은 “궁극적인 목표는 AI 모델 자체를 보유하는 것이 아니며, 어떤 표적을 검증하고 어떤 후보물질을 개발해 어떤 환자군에 적용할지를 더 빠르고 일관되게 결정하는 것”이라고 말했다. 이어 “모델과 데이터, 실험, 개발 실행이 각각 존재하는 것이 아니라 실제 연구 과제 안에서 함께 작동해야 한다”고 강조했다.

포트래이와 최대 1259억원 계약…종양 내 공간정보로 항암 표적 선별

셀트리온이 제시한 첫 번째 협력 사례는 포트래이(Portrai)와 진행하는 항암 표적 발굴 공동연구다.

양사는 지난해 10월 29일 공간전사체와 AI 기반 신약 탐색 공동연구개발 계약을 발표했다. 계약금을 포함한 최대 규모는 8775만 달러로, 개발 단계별 조건부 지급액을 포함한다. 상용화 이후 판매 로열티는 별도다. 셀트리온은 포트래이의 AI 분석 플랫폼 'PortraiTARGET'을 활용해 신규 표적을 공동 발굴하고, 최대 10개 표적에 대한 독점권을 확보하는 구조다.

협력 핵심은 유전자 발현량뿐 아니라 종양 내 위치와 주변 세포와의 관계까지 분석한다는 점이다. 특정 표적이 암세포에서 많이 발현되더라도 정상세포에도 존재하거나 종양의 일부 영역에서만 발현된다면 치료제의 선택성과 효능에 영향을 줄 수 있다.

포트래이가 활용하는 공간전사체(Spatial Transcriptomics)는 조직 내 유전자 발현 정보와 세포의 위치를 함께 분석하는 기술이다. 여기에 유전체·전사체·단백질체 등 생물학적 정보를 통합하는 멀티오믹스(Multi-Omics) 분석을 결합해 표적의 종양 선택적 발현 가능성과 공간적 이질성, 종양미세환경(Tumor Microenvironment, TME)과의 관계를 평가한다. 종양미세환경은 암세포 주변의 면역세포, 기질세포, 혈관 등으로 구성되며 암의 성장과 치료 반응에 영향을 미친다.

셀트리온은 분석 결과를 바탕으로 우선 검증할 표적과 적합한 치료제 유형인 모달리티(Modality)를 선정한다. 이후 항체 엔지니어링과 효능·안정성 평가, 화학·제조·품질관리(CMC) 검토를 거쳐 실제 신약개발 과제로 연결한다.

장 담당장은 “이 협력에서 AI의 역할은 표적 목록을 늘리는 것이 아니라 실제 개발 가능성을 고려해 검증할 표적의 우선순위를 높이는 것”이라며 “분석 결과를 바탕으로 표적을 검증하고 적합한 모달리티를 결정해 실제 연구 과제로 전환한다”고 설명했다.

갤럭스 AI로 신규 항체 설계…결합력 넘어 개발 가능성까지 검증

두 번째 협력은 갤럭스(Galux)와 추진하는 AI 기반 항체 설계다.

양사는 지난해 12월 2일 차세대 자가면역질환 다중항체 치료제 공동개발을 발표했다. 다중항체는 하나의 항체 분자가 둘 이상의 표적이나 결합 부위를 인식하도록 설계한 치료제로, 여러 면역 신호를 동시에 조절하는 데 활용할 수 있다.

갤럭스는 AI 단백질 설계 플랫폼 '갤럭스디자인(GaluxDesign)'을 활용해 원하는 결합 특성과 기능을 갖춘 항체의 아미노산 서열과 3차원 구조를 설계한다. 기존 항체를 변형하는 방식에서 나아가 새로운 항체를 처음부터 설계하는 드노보(De novo) 기술이 핵심이다.

셀트리온이 강조한 부분은 AI가 설계한 항체의 결합력뿐 아니라 실제 의약품으로 개발할 수 있는지까지 평가한다는 점이다. 항체가 표적에 강하게 결합하더라도 구조적으로 불안정하거나 생산성이 낮으면 후속 개발이 어려워진다. 응집과 면역원성 문제도 고려해야 한다. 

갤럭스는 AI 항체 설계와 초기 후보물질 검증을 담당하고, 셀트리온은 자체 실험·개발 역량을 활용해 기능과 물성, 생산성, CMC 적합성을 평가한다. 검증 결과는 다음 설계에 반영하며, 셀트리온은 후속 비임상·임상 개발과 상업화를 주도한다.

장 담당장은 “갤럭스의 AI 설계 기술과 셀트리온의 실험·개발 역량을 결합해 설계, 검증, 최적화를 반복하는 구조를 구축하는 것이 공동연구의 핵심”이라며 “설계된 후보의 기능과 작용기전뿐 아니라 개발 가능성과 CMC 적합성까지 종합적으로 평가한다”고 밝혔다.

초기 설계부터 생산성과 품질 등 후속 개발 조건을 반영해 후보물질 발굴 이후 발생할 수 있는 시행착오를 줄이겠다는 전략이다.

다음은 약물 반응 환자군 예측…AI 의사결정 역량 내재화

셀트리온은 표적 발굴과 항체 설계에 이어 약물 반응성이 높은 환자군을 구분하는 중개연구로 AI 활용을 확대한다.

이를 위해 표적 발굴(Target), 분자 설계·최적화(Molecule), 중개연구·환자군 층화(Patient)를 세 가지 핵심 의사결정 영역으로 설정했다. 어떤 표적을 검증하고 후보물질을 개발할지 결정하는 데서 나아가, 어떤 환자가 치료에 반응할 가능성이 높은지까지 분석한다는 구상이다.

셀트리온은 세포주 유래 이종이식모델(CDX), 환자 유래 이종이식모델(PDX), 오가노이드 등에서 확보한 분자 정보와 약물 효능 데이터를 연결할 계획이다. CDX와 PDX는 각각 암세포주와 환자 유래 종양을 동물에 이식한 연구모델이며, 오가노이드는 세포를 3차원으로 배양해 실제 조직의 일부 특성을 모사한 모델이다.

AI로 약물 반응군과 비반응군의 분자적 차이를 분석해 치료 반응과 관련된 바이오마커 후보를 발굴한다. 이후 임상 데이터가 확보되면 비임상에서 확인한 특성이 실제 환자에서도 재현되는지 검증하고, 환자군 선정과 임상개발 전략에 반영할 계획이다.

장 담당장은 “표적을 발굴하고 개발 가능한 물질을 만드는 것만큼 중요한 것은 해당 약물이 어떤 환자에서 효과를 보일 가능성이 높은지 이해하는 것”이라며 “비임상과 임상 데이터를 연결해 약물 반응과 관련된 분자적 특징과 바이오마커를 분석하는 역량을 확보하고자 한다”고 말했다.

셀트리온은 전주기 AI 신약개발 체계 구축을 위해 외부 기술 활용(Partner), 내부 통합(Integrate), 선택적 자체 구축(Selective Build) 등 세 가지 실행 전략을 제시했다. 외부 전문기업의 기술은 적극 활용하되, 각 개발 단계의 데이터를 연결하고 실험 결과를 의사결정에 반영하는 역량은 내부에 확보한다. 자체 데이터로 차별화할 수 있는 기술은 선택적으로 내재화할 방침이다.

장 담당장은 “모든 기술을 직접 개발하는 것이 아니라 외부 전문기술을 활용하고, 전주기 연결과 의사결정 역량은 내부에서 확보하는 방식을 추구한다”며 “반복적으로 활용되고 내부 데이터로 차별화할 수 있는 영역은 자체 역량을 선택적으로 강화하겠다”고 밝혔다.