뇌질환 치료제 개발 및 비임상 연구 플랫폼 전문 기업 뉴로벤티(대표 신찬영, 서동철)는 자폐스펙트럼장애 치료 후보물질의 임상 2상에서 사회적 반응성(SRS-2)과 문제행동(ABC-2) 두 지표 모두에서 통계적으로 유의한 개선 효과를 확보했다고 25일 발표했다.

이번 임상 2상 시험은 분당서울대학교병원, 경희대학교병원, 양산부산대학교병원 등 국내 8개 주요 의료기관에서 자폐스펙트럼장애를 진단받은 만 6세~15세 소아 및 청소년 106명을 대상으로 진행되었다.

SRS-2는 사회적 인지와 의사소통 능력을, ABC-2는 과잉행동 및 과민성 등 문제 행동의 중증도를 측정하는 국제 표준 지표다. 자폐스펙트럼장애의 두 가지 핵심 증상 축인 사회성과 문제행동을 동시에 개선하는 치료제 및 임상 후보물질은 전 세계적으로도 아직 유래를 찾기 어려운 실정이다. 

일부 임상 시험에서 반복행동의 부분적 개선효과는 증명된 바 있었으나 과거 글로벌 빅파마들이 막대한 자본을 투입하고도 사회성 개선 입증에 실패했던 반면, 뉴로벤티는 이번 임상 2상의 결과로 자사 신약 후보물질의 우월성과 함께, 심각한 부작용 없는 우수한 내약성 및 안전성을 확인했다.

이러한 성공은 뉴로벤티의 치료제가 ‘정밀 세로토닌성 사회성 조절’과 ‘도파민성 이상 행동 조절’ 등의 장점을 고루 갖춘 혁신적인 저분자물질 기반이라는 점과, 뉴로벤티만의 노하우가 담긴 임상 전략이 맞물린 결과로 데이터의 독보성을 다각도로 증명해 냈다는 평가다.

뉴로벤티 임상개발 관계자는 “현재 당사의 임상 데이터는 다른 임상 후보물질들의 결과와 단순 비교가 어려울 정도로 질적으로 획기적인 수준”이라며, “집요한 연구 끝에 글로벌 빅파마도 해내지 못한 성과를 도출했다”고 설명했다.

자폐스펙트럼장애 등 미충족 의료 수요가 높은 발달장애 분야에서 근본적인 원인을 타깃으로 하는 다중 수용체 조절 파이프라인을 구축해 온 뉴로벤티는, 이번 성과를 바탕으로 사업 확장에 박차를 가한다.

세로토닌과 도파민 신경전달의 동시 정밀 조절이라는 신개념 치료제 후보 물질의 임상 개념증명 (Proof of Concept) 확보로 뉴로벤티는 국내외 다국적 기업 및 투자사들과의 적극적 협력과 licensing out 등 추진에 탄력을 받고 있으며 이 분야 연구개발 패러다임의 새로운 방향성을 제시한 것으로 평가된다.

특히 중추신경계 신약개발 밸류업을 지원하는 뉴로벤티의 비임상 시험 및 전략설계 플랫폼 ‘ROND+’와의 시너지를 통해 글로벌 기술이전(L/O) 및 차기 임상 진입에 속도를 낼 계획이다.

신찬영 뉴로벤티 대표는 “글로벌 빅파마들도 못한 것을 뉴로벤티가 해냈다는 것은 K-바이오의 저력과 당사 파이프라인의 과학적 우수성을 증명한 것”이라며, “근본적인 치료제가 없어 고통받는 자폐 당사자와 가족들에게 최적의 치료 결과를 제공하고, 글로벌 자폐 치료제 시장의 판도를 바꾸겠다”고 강조했다.