난치성 항암치료제 및 당뇨합병증 치료제 개발업체 압타바이오(대표이사 이수진, 293780)는 차세대 압타머-약물 복합체(Apta-DC) 기반 혈액암 치료제 'Apta-16'의 임상 1상 디자인이 유럽종양학회(ESMO 2026)에 채택돼 포스터로 발표된다고 20일 밝혔다.

ESMO는 ASCO, AACR과 함께 세계 3대 암학회로 꼽히며, 오는 10월 스페인 마드리드에서 개최된다. ‘Apta-16’은 AACR 2025·2026에 이어 ESMO 2026까지 글로벌 주요 암학회에서 연이어 발표가 채택되며 학계의 주목을 받고 있다.

‘Apta-16’이 대상으로 하는 재발·불응성 급성골수성백혈병(R/R AML)은 환자의 40~60%가 재발하고, 중앙 생존기간이 6~9개월에 불과한 난치 영역이다. 글로벌 AML 치료제 시장은 약 40억 달러 규모로 성장하고 있으나, 치료 근간인 시타라빈은 세포 내 전달 과정의 구조적 한계로 내성이 빈번하고, 연 매출 약 26억 달러 규모의 베네토클락스 역시 MCL-1 과발현에 의한 내성이 주요 과제로 대두되고 있다. R/R AML 환자에게는 근본적으로 내성을 극복할 수 있는 새로운 치료제가 절실한 상황이다.

‘Apta-16’은 백혈병 세포 표면에 선택적으로 과발현되는 뉴클레오린을 표적하는 First-in-Class 압타머-약물 복합체로, 수용체 매개 내재화를 통해 시타라빈을 암세포 내부로 직접 전달함으로써 기존 내성 기전을 근본적으로 우회한다. 특히 뉴클레오린은 특정 유전자 변이와 무관하게 대부분의 AML 환자에서 과발현돼, 변이 비의존적(mutation-agnostic) 치료 전략으로서 R/R AML 전체 환자군을 커버할 수 있다. 뉴클레오린은 췌장암, 대장암 등 다양한 고형암에서도 과발현되는 범암종(Pan-Cancer) 바이오마커여서 향후 적응증 확대 가능성도 열려 있다.

압타바이오는 AACR 2025에서 시타라빈 내성 세포주 대비 최대 50배 이상 개선된 항암 활성을, AACR 2026에서는 베네토클락스 내성 동물 모델에서 단독 투여로 생존율을 유의하게 개선시킨 전임상 성과를 연속 발표한 바 있다. AML 1차 치료의 양대 축인 시타라빈과 베네토클락스 내성을 모두 극복할 수 있다는 가능성이 확인된 셈이다.

압타바이오 관계자는 "글로벌 주요 암학회에서 연이어 발표가 채택된 것은 ‘Apta-16’의 차별화된 기전이 학계에서 지속적으로 인정받고 있다는 의미"라며, "최근 바이오 USA에서도 ADC 이후 차세대 모달리티를 찾는 글로벌 제약사들의 Apta-DC 플랫폼에 대한 관심이 예상보다 높았던 만큼, 연내 임상 개시와 함께 기술이전 논의도 본격화할 것으로 기대한다"고 밝혔다.

한편, 압타바이오는 올해 3분기 중 임상 1상 IND를 신청하고, 연내 첫 환자 투약을 목표로 하고 있다. ‘Apta-16’은 2021년 미국 FDA 희귀의약품(ODD) 지정을 확보한 상태다.