유데나필’(JURVIGO)의 폰탄치료제(폰탄 환자 운동능력 증가) 신약 승인을 위한 미국 FDA 임상3상시험 'FUEL-2'(추가 임상)를 진행 중인 메지온은 FUEL FALD 스터디에 대한 논문 ‘The FUEL FALD Study: Effects of Udenafil on Liver Stiffness and Fibrosis after Fontan The FUEL FALD Study:  Effects of Udenafil on Liver Stiffness and Fibrosis after Fontan’(폰탄 수술 후 간 경직도 및 섬유화에 미치는 유데나필의 효과)이  미국 현지시간으로 6월 20일, ‘Pediatric Cardiology’에 발표됐다고 밝혔다.

이 논문은 폰탄(Fontan) 수술을 받은 단심실증 환자들에게 만성 간정맥 고혈압 및 간 울혈로 인한 FALD(폰탄 관련 간질환)가 주요 장기 합병증으로 부각되고 있지만 현재까지 검증된 치료법은 간이식 외 없는 상황에서, PDE5 억제제인 유데나필이 간 울혈을 감소시켜 간 경직도를 낮추고, 간섬유화의 혈청학적 생물표지자(serologic biomarker)를 감소시키는 효능이 있는지를 평가하기 위해 진행됐다.

메지온에 따르면 FUEL OLE 시험 참여자 중 88명을 대상으로 12개월간 경구 유데나필 87.5mg을 1일 2회 투여한 결과  ELF 점수(혈청 섬유화 지표)가 유의하게 개선(기저치 10.5±0.9 → 12개월 후 9.8±0.8 (p<0.0001), 84%의 환자에서 ELF 점수 감소, 중증 섬유화 범주 환자 비율이 50%→18%로 감소,구성 성분 중 히알루론산과 제3형 프로콜라겐 아미노말단 펩타이드인 PIIINP 유의하게 감소)된 것으로 나타났다.  

이와 관련, 회사는  “ FALD Study 결과, 혈청 섬유화 지표(ELF Score)가 유의미하게 개선(p<0.0001)됐음을 확인할 수 있었다”며 “연구자들은 이러한 결과에 대해, 유데나필이 새로운 콜라겐 침착(섬유화 진행)을 억제하는 작용가능성을 제시했다”고 설명했다.

또 “ 현재 진행 중인 FUEL-2 임상 시험에 ELF Score가 2차 지표로 포함돼 있어, FUEL FALD에서의 결과를 재검증한다”며 “기존 스터디는 위약 대조군이 없었으나, FUEL-2시험에서는 대조군과 비교를 통해 유데나필의 섬유화 진행 억제 효과를 보다 자세히 확인 가능하고, 기존 스터디와 마찬가지로 긍정적인 결과도 예상되고 있어 향후 상업화에 성공적으로 기여할 것으로 판단된다”고 밝혔다.

아울러 “ FALD 스터디 결과는 현재 미국을 포함해 유럽, 일본, 캐나다, 호주, 뉴질랜드, 멕시코, 인도 등에 특허 출원했으며 특허 출원 적용범위는 폰탄 수술을 받은 단심실증 환자 간질환 치료에 국한돼 적용되는 것이 아니라 전체 간질환 환자 대상”이라며 “이번 FALD 스터디 논문 발표는, 유데나필이 간 섬유화 개선에 유의미한 변화를 일으킨다는 주장이 더 이상 당사만의 주장이 아니라, 학계에서 인정받았음을 의미한다”고 강조했다.