AI 기반 신약개발 전문기업 ㈜이노보테라퓨틱스(대표이사 박희동)가 흉터 치료제 INV-001 국내 임상 3상 시험계획을 식품의약품안전처로부터 승인받았다고 22일 밝혔다.

INV-001은 이노보테라퓨틱스의 인공지능 신약개발 플랫폼 딥제마(DeepZema®)를 통해 발굴한 약물재창출(Drug Repositioning) 기반 개발 과제로, 콜라겐 생성에 필수적인 단백질인 HSP47 (Heat Shock Protein 47)을 저해해 과도한 콜라겐 축적과 섬유화를 조절함으로써 비정상적인 흉터 형성을 감소시키는 기전을 갖는다.

이는 흉터 예방과 치료를 겨냥하는 작용기전으로, 현재까지 직접적 흉터 억제 효과를 가진 승인된 전문의약품이 매우 제한적인 시장에서 새로운 치료 옵션으로 주목받고 있다.

이번 임상 3상 승인은 2024년 8월 완료된 국내 임상 2상 결과를 근거로 이뤄졌다. 임상 2상은 갑상선절제술 후 상처 크기 3cm 이상인 한국 환자 77명을 대상으로 세브란스병원을 포함한 4개 종합병원에서 무작위배정, 위약대조, 이중맹검 방식으로 진행됐으며, 일차 유효성 평가변수인 POSAS(Patient and Observer Scar Assessment Scale)를 통해 평가가 이뤄졌다.  

임상 결과 고용량(2%) 치료군에서 12주째 위약 대비 24.5%의 흉터 감소 효과가 통계적으로 유의하게 확인됐으며(P<0.05, ANCOVA), 저용량군과 고용량군 모두에서 중대한 부작용(SAE) 없이 안전성과 내약성이 확인됐다. 투여 기간이 길어질수록 위약 대비 흉터 개선 차이가 점진적으로 커지는 경향도 관찰돼, 흉터 생성 초기 단계에서의 콜라겐 생성 억제라는 INV-001 작용기전을 뒷받침했다.

임상 3상은 국내 다기관, 무작위배정, 위약대조, 이중맹검 방식으로 약 252명의 갑상선 절제술 환자를 대상으로 진행될 예정이며, 흉터 평가 척도인 POSAS를 기반으로 유효성과 안전성을 평가하게 된다.

이노보테라퓨틱스 박희동 대표는 "이번 3상 승인은 INV-001이 세계 최초의 HSP47 타깃 흉터 치료 전문의약품으로 발전할 수 있는 중요한 전환점"이라며 "국내 3상을 성공적으로 완료해 흉터 치료의 새로운 치료 옵션을 제시하고, 이를 기반으로 국내 및 글로벌 시장 진출을 적극적으로 추진해 나가겠다"고 밝혔다.

INV-001은 국소 도포 제형으로 개발돼 최소한의 전신 노출(Minimal Systemic Exposure)을 보이면서도 피부 조직 내 높은 약물 노출을 확보한 것이 특징이다.GHLTKSMS  장기간 사용이 필요한 흉터 치료 영역에서 우수한 안전성과 편의성을 동시에 제공할 수 있을 것으로 기대하고 있다.

이노보테라퓨틱스는 면역·염증, 섬유증 및 암 질환의 합성신약 치료제를 개발하는 한국에 본사를 둔 생명공학 회사로, 자체 구축한 AI 플랫폼인 DeepZema®를 활용해 효율적인 신규 과제 및 후보물질 발굴과 임상개발을 지속하고 있다. 염증성 장 질환 치료제 과제 INV-101은 2025년 미국에서 임상 2상 승인을 받았다. 

또 다른 염증성 장 질환 치료제 과제인 INV-008은 지난 5월 대웅제약과 6,625억 원 규모 기술이전 계약을 체결하며 자체 AI 플랫폼 신약 발굴 역량을 입증했으며, 코스닥 기술특례상장을 위한 기술성평가도 통과했다.