티움바이오가 재발성 및 전이성 두경부암(Recurrent/Metastatic Head and Neck Cancer, R/M HNSCC) 1차 치료를 대상으로 한 이중저해 면역항암제 ‘토스포서팁(Tosposertib, TU2218)’ 임상 데이터를 미국임상종양학회(ASCO 2026) 현장에서 발표했다.

학회 포스터 세션을 통해 발표한 데이터는 토스포서팁 및 키트루다(성분명: pembrolizumab) 병용투여 임상 2상 최신 데이터 및 추적관찰 결과로, 지난달 22일 초록으로 공개된 치료라인별 반응률 외에도 무진행생존기간(mPFS), 전체생존기간(OS) 데이터 등이 최초 공개됐다.

티움바이오가 ASCO 2026 현장에서 공개한 연구포스터에 따르면, 향후 허가 및 시장 진입을 목표로 하고 있는 1차 치료라인(1L) 환자군(총 12명)에 대한 반응률은 75%(완전관해 1명, 부분관해 8명), 무진행생존기간 중앙값(mPFS)은 10.9개월을 기록했으며 전체생존기간 중앙값(mOS)은 환자들 생존 및 투약 유지 가 지속돼 아직 도달하지 않은 것(NR, Not Reached)으로 나타났다. 또, 면역항암제 효과가 상대적으로 제한적인 것으로 알려진 PD-L1 CPS 1~19 환자군(총 6명)에서도 67%의 고무적인 반응률(부분관해 4명)을 나타냈다.

현재 1차 표준치료요법인 키트루다 및 화학항암제 병용요법의 유효성 결과와 비교할 때 토스포서팁 병용요법의 임상 결과는 재발성 및 전이성 두경부암 영역에서 경쟁력 있는 유효성을 시사했다. 토스포서팁의 1L 환자군 mPFS 결과는 표준치료제인 키트루다 또는 키트루다+화학항암제 병용 요법의 PFS 대비 각각 3배 또는 2배 증가한 수치다. 

또, 최근 미국 FDA로부터 혁신신약지정(Breakthrough Therapy Designation)을 획득한 비카라 사(Bicara Therapeutics)의 EGFRxTGF-β 이중기능항체 치료제 피세라푸스프 알파(ficerafusp alfa)의 이번 ASCO2026 발표 데이터(반응률 54%, mPFS 9.9개월)와 견주었을 때에도 차별화 가능성을 보여줬다고 회사 측은 설명했다.

특히, 포스터에는 기존 표준치료에 실패하고 재발한 2차 이상 치료라인(2L+) 환자군의 데이터도 포함되어 있다. 2L+ 환자군은 총 14명으로, 그 중 완전관해 1명, 부분관해 5명이 확인되며 반응률은 42.9%, mPFS 2.9개월, mOS는 아직 도달하지 않은 것(NR)으로 나타났다. 2차 이상 표준치료요법의 반응률이 10~15%, PFS는 2.1개월정도에 불과하다는 점을 감안할 때, 토스포서팁과 키트루다 병용요법은 기존 치료에 실패한 후기 치료라인 환자군을 포함한 재발성 및 전이성 두경부암 전반에서 새로운 치료 옵션으로 자리매김할 수 있는 가능성을 증명했다.

토스포서팁의 해당 유효성 결과는 HPV 양성(p16 positive) 및 음성(p16 Negative) 재발성 및 전이성 두경부암 환자를 대상으로 도출됐다.

이번 발표 데이터에는 전체 두경부암의 상당 부분을 차지하는  HPV 양성 환자 4명이 포함되었으며, 이 중 효능평가가 가능한 3명 중 2명에게서 부분관해를 확인하는 등 경쟁약물 대비 차별화 포인트를 추가 확보했다.

이 외, 환자 삶의 질과 직결되는 약물의 안전성 및 내약성 측면에서도 양호한 프로파일을 확인했다. 토스포서팁과 키트루다 병용투여 시 Grade3 이상의 치료관련 이상반응(TRAEs) 발생률은 48.3%로 관리 가능한 수준이었으며, 타 경쟁 물질들과 유사하게 나타났다. 심혈관계 이상반응 및  Grade5(사망) 치료관련 이상반응은 한 건도 보고되지 않았다.

제 1 저자로 ASCO 포스터 발표 현장에서 직접 발표한 국내 두경부암 치료 최고 권위자 중 한 명인 연세대 세브란스 종양내과 김혜련 교수는 “이번 ASCO 중간 데이터는 재발성/전이성 두경부암 치료에서 Tosposertib의 임상적 효익 가능성을 보여주는 차별적 결과다. 여전히 치료가 까다롭고 예후가 좋지 않은 암종에서 기존 치료제의 한계를 극복할 새로운 치료 옵션으로서의 잠재력을 높게 보고 있다“고 말했다. 

김훈택 티움바이오 대표는 “ASCO 현장에 모인 글로벌 업계 및 학계 관계자들에게 토스포서팁이 재발성 및 전이성 두경부암 1차 치료제로서 Best-in-class 잠재력을 가질 수 있는 임상적 근거와 차별화 가능성을 제시했다”며 “후속적으로 미국 FDA 혁신치료제지정(BTD) 신청을 신속히 추진하고 글로벌 파트너십 논의를 본격화해 나갈 계획”이라고 밝혔다.