신라젠(대표 김재경)은 개발 중인 차세대 플랫폼 기술 ‘SJ-650’ 연구 결과가 유전자·세포치료 분야 세계적 권위지인 ‘Molecular Therapy’에 정식 게재됐다고 25일 밝혔다. 이번 논문 게재는 앞선 논문 채택에 이은 공식적 학술 성과다.

신라젠은 이번 연구를 통해 반복적인 정맥 투여 방식으로 전신에 퍼진 암세포를 타격할 수 있는 SJ-650의 혁신적 메커니즘을 입증했다. 

통상적으로 항암 바이러스 치료제는 정맥 투여 시 보체와 중화항체 등 체내 면역 체계에 의해 종양 조직에 도달하기 전 대부분 제거되는 치명적 약점이 존재한 반면,  SJ-650은  바이러스 표면에 보체 조절 단백질인 ‘CD55’를 발현시켜 효과적으로 면역을 회피하는 설계를 적용, 기존 치료제와 차별성을 확보했다고 회사 측은 셜명했다.

서울대학교 의과대학 이동섭 교수 연구팀과 공동 수행한 이번 연구 결과에 따르면, SJ-650은 중화항체가 존재하는 환경에서도 기존 항암 바이러스 치료제 대비 높은 생존력을 유지하는 것으로 나타났다. 또 SJ-650은 이러한 특성을 바탕으로 혈류를 따라 종양 조직에 선택적으로 유입된 후 투여 24시간 이내 종양 세포 대부분을 사멸시키는 등 높은 유효성까지 입증했다.

이에 더해 신라젠은 이번 연구에서 전이암 동물 모델 연구를 기반으로 구체적인 효능 및 안전성 데이터를 도출했다. SJ-650은 전체 종양을 90% 이상 감소시킨 것은 물론 전이 억제 및 생존 기간 연장 효과를 보였다. 반면 정상 조직에서는 유의미한 세포 사멸이 관찰되지 않았고, 20회 이상의 반복 투여에도 전신 독성 징후가 나타나지 않는 등 우수한 안전성을 확인했다.

특히, SJ-650은 백시니아 바이러스 항체를 보유한 실제 환자 혈청 실험에서도 중화항체를 회피하는 재현성을 입증했다. 이는 최근 미국 FDA가 임상시험계획(IND) 승인 시 핵심 지표로 강조하는 ‘인체 관련성(Human-relevance)’ 데이터를 선제적으로 확보한 것으로 향후 글로벌 임상 승인 과정에서 중요한 근거가 될 전망이라고 회사 측은 밝혔다.

신라젠 관계자는  논문 게재를 통해 SJ-650의 독창적 기전과 기술적 우위를 국제 학계로부터 공인받았다"며 "현재 글로벌 CDMO 기업과 협력해 제조 공정 기반을 구축하고 있는 만큼, 확보된 데이터를 바탕으로 글로벌 임상 진입 및 사업화에 역량을 집중할 것"이라고 밝혔다.