리보핵산(RNA) 기반 유전자치료제 개발 기업 알지노믹스는 오는 4월 17일부터 22일까지 미국 샌디에이고에서 열리는 미국암연구학회(AACR 2026)에서 구두 발표 예정인 초록 제목을 공개했다고 18일 밝혔다.

이번 발표 초록 제목은 ‘A phase 1b/2a open-label, multicentre study of an hTERT-targeted RNA replacement gene therapy in combination with valganciclovir and anti-VEGF/PD-L1 antibodies in patients with hTERT-positive hepatocellular carcinoma’다. hTERT 양성 간세포암 환자를 대상으로 RNA 치환 유전자치료제와 항암 병용요법의 임상적 효과를 평가하는 1b/2a상 연구다.

발표는 19일 서울대학교병원 소화기내과 김윤준 교수가 맡으며, 알지노믹스의 핵심 파이프라인 RZ-001의 간세포암 대상 임상시험 안전성과 유효성 중간결과가 공개될 예정이다.

회사 측은 이번 발표가 단순한 임상 결과 공개를 넘어 플랫폼 기술 검증의 분기점이 될 것으로 보고 있다. 회사 관계자는 “RNA 트랜스 스플라이싱 기반 기술이 임상에서 개념증명(POC)을 확보할 수 있을지 확인하는 첫 시험대”라며 “단일 파이프라인을 넘어 플랫폼 기술의 임상적 가치가 평가되는 계기”라고 설명했다.

RZ-001은 텔로머라제(hTERT) mRNA를 표적으로 하는 RNA 기반 유전자치료제로, 암세포 사멸과 면역세포 침윤 유도, 면역항암제 반응률 증가를 동시에 겨냥한 복합 기전을 특징으로 한다. 특히 텔로머라제는 전체 암세포의 80% 이상에서 발현되는 것으로 알려져 있어 범용 타깃으로 주목받고 있다.

이 후보물질은 2024년 1월 미국 식품의약국(FDA)으로부터 희귀의약품 지정을 받았으며, 2025년 2월에는 패스트트랙으로 추가 지정됐다. 이를 통해 개발 과정에서 FDA와의 신속한 협의가 가능해졌으며, 임상 전략 최적화와 개발 기간 단축이 기대된다.

희귀의약품 지정에 따라 임상시험 세액공제, 허가 심사 비용 면제, 출시 후 7년간 시장 독점권 등 인센티브도 부여된다. 회사는 이를 기반으로 글로벌 임상 개발과 상업화 전략을 병행한다는 계획이다.