“압타바이오의 NOX pathway 타깃 기술과 신약 파이프라인 ‘ABF-101’ ‘ABF-103’는 주사 중심의 기존 황반변성 치료 패러다임을 끝내고, 다음 치료 사이클을 여는 열쇠가 될 것입니다.”

황반변성 치료제 시장은 20조원 규모로 성장했지만, 치료 전략은 오히려 한계에 이르렀다는 평가가 지배적이다. 반복적인 anti-VEGF 유리체 내 주사, 이에 따른 환자 순응도 저하와 장기 치료 과정에서의 비반응·내성 문제는 이제 개별 약물의 한계를 넘어, 시장 구조 자체의 문제로 인식되고 있다.

특히 건성 AMD(Age-related Macular Degeneration, 연령관련황반변성)와 GA(Geographic Atrophy, 지도모양위축증) 영역에서는 여전히 의미 있는 치료 옵션이 없다는 현실이 글로벌 빅파마들을 멈춰 세운다. 시장은 성숙했지만, 다음 성장 동력은 보이지 않는다. 이제 업계의 관심은 더 오래가는 주사가 아닌, 주사 자체를 대체할 수 있는 전략으로 이동하고 있다.

압타바이오는 이 변곡점에서 황반변성 치료의 출발점을 다시 정의했다. 혈관신생 억제에 머물러 있던 기존 프레임을 넘어, 염증과 산화스트레스를 질환의 시작으로 보고 ‘NOX pathway’를 타깃으로 삼은 것이다.

이 기전은 아직 승인된 치료제가 없는 ‘계열 내 최초(First-in-Class)’ 영역이자, 성공할 경우 단일 파이프라인을 넘어 플랫폼 가치로 확장될 수 있는 타깃이다. 글로벌 빅파마들이 압타바이오를 주목하는 이유도 여기에 있다.

경구제 ‘ABF-101’과 점안제 ‘ABF-103’은 이 전략을 구체화한 결과물이다. 비침습 제형, 염증·산화스트레스에서 출발하는 다중기전 병태 축 조절, 습성 AMD를 넘어 GA와 DME(Diabeteic Macula Edema, 당뇨병성 황반부종)까지 겨냥한 확장성까지 갖췄다. 

약업신문은 15일 용인 흥덕IT밸리에 위치한 압타바이오 본사에서 이수진 대표를 만나, First-in-Class 타깃을 앞세운 황반변성 신약개발 전략과 글로벌 기술수출 구상, 2026년 주요 성과 전망을 들어봤다.

황반변성 치료제 시장 경쟁이 치열합니다. 현재 상황과 최신 트렌드는 무엇인가요?

황반변성 치료제 시장은 고령화와 평균수명 증가에 더해 당뇨·고혈압 등 대사질환 환자 확대, 조기 진단 확산 등의 영향으로 빠른 성장세를 보이고 있습니다. 2025년 기준 글로벌 시장 규모는 약 15~20조원 수준으로 추산됩니다.

그러나 시장 구조를 들여다보면 한계도 분명합니다. 무엇보다 건성 AMD, 특히 GA 영역에서는 여전히 치료 옵션이 극히 제한돼 있으며, 이 부분이 황반변성 치료 분야에서 가장 큰 미충족 의료 수요로 꼽힙니다.

전체 황반변성 환자 가운데 습성(Wet) 환자는 약 15%에 불과하지만, 고가의 anti-VEGF 유리체내 주사제가 장기간 반복 투여되는 치료 특성상 전체 매출의 70~85%를 차지하고 있습니다.

이 같은 한계를 해결하기 위해 글로벌 빅파마들은 최근 VEGF 외 신규 타깃을 중심으로 한 새로운 기전의 치료 전략을 적극 검토하고 있습니다. 2023년 이후 기존 타깃을 넘어선 신규 접근법과 non-VEGF 계열 신약을 중심으로 라이선싱 및 공동개발 논의가 눈에 띄게 증가했으며, 임상 초기 단계 자산(Asset)까지 주목받고 있다는 점은 미충족 수요가 여전히 크다는 점을 보여줍니다.

아일리아(Eylea), 루센티스(Lucentis), 비오뷰(Beovu) 등은 블록버스터로 자리 잡았지만, 반복적인 유리체 내 주사로 인한 환자 부담과 순응도 저하, 감염·출혈 등 시술 관련 리스크, 장기 투여 과정에서 나타나는 비반응(non-responder)과 내성 문제라는 구조적 한계를 안고 있습니다.

조금 더 구체적으로, 빅파마들은 황반변성 치료제에서 어떤 기술과 에셋을 실제 도입 대상으로 보고 있나요?

최근 로슈·제넨텍(Roche·Genentech), 바이엘(Bayer), 노바티스(Novartis), 애브비(AbbVie), 화이자(Pfizer), MSD, 바이오젠(Biogen), 아스텔라스(Astellas) 등 주요 기업들은 황반변성 치료제 개발에서 세 가지 방향을 전략적 우선순위로 두고 연구개발과 기술 도입을 검토하는 흐름을 보이고 있습니다.

첫째는 VEGF 외 신규 타깃입니다. anti-VEGF 주사제 시장은 이미 성숙 단계에 접어들었고, 동일 기전 내 경쟁만으로는 더 이상 시장을 확장하기 어렵다는 인식이 확산하고 있습니다. 특히 습성 AMD 외에 건성 AMD와 GA 영역에서 치료 옵션이 거의 없다는 점이 분명해지면서, 염증·산화스트레스·섬유화 등 질환의 상위 병태를 겨냥한 새로운 기전에 관한 관심이 빠르게 커지고 있습니다.

둘째는 비침습적 제형입니다. 반복적인 유리체 내 주사로 인한 환자 부담과 순응도 저하, 감염·출혈 등 시술 관련 리스크는 글로벌 제약사들 역시 더 이상 외면하기 어려운 과제가 됐습니다. 이에 따라 경구제나 점안제 등 환자 접근성과 장기 투여 편의성을 높일 수 있는 제형이 전략적 검토 대상의 중심으로 올라와 있습니다.

셋째는 다중기전 접근입니다. 황반변성은 염증으로 시작해 세포 손상과 섬유화, 혈관신생으로 이어지는 복합 질환인 만큼, 혈관신생만 억제하는 단일 기전 치료로는 근본적인 한계가 있다는 판단이 확산하고 있습니다. 염증, 산화스트레스, 섬유화까지 함께 조절할 수 있는 기전에 대한 수요가 빠르게 늘고 있는 배경입니다.

이에 따라 세 가지 방향을 모두 충족할 수 있는 NOX pathway 타깃 접근이 차세대 전략으로 평가받고 있습니다. 압타바이오의 ABF-101과 ABF-103이 주목받는 이유도 여기에 있습니다.

NOX pathway 타깃은 ‘계열 내 최초(First-in-Class)’ 전략으로 주목받고 있습니다. 이 접근의 차별성과 임상적 의미는 무엇인가요?

NOX pathway(NADPH oxidase 계열)는 세포 내에서 활성산소(ROS)를 생성하는 효소군으로, 황반변성에서 염증과 산화스트레스를 동시에 증폭시키는 핵심 기전입니다. 기존 anti-VEGF 치료는 이미 형성된 신생혈관을 억제하는 데 초점이 맞춰져 있습니다.

황반변성은 혈관신생만으로 설명되는 질환이 아니라, 산화스트레스와 염증이 먼저 시작되고 조직 손상과 섬유화가 누적되면서 단계적으로 진행되는 복합 질환입니다. 노화나 대사질환 등으로 망막 조직이 지속적인 스트레스를 받으면 드루젠(Drusen)이 축적되고 염증 반응이 반복되며, 이 과정에서 망막색소상피(RPE) 손상이 점차 누적됩니다. 이후 GA로 진행하거나, 손상된 조직 환경에서 보상적으로 혈관신생이 촉발되면서 습성 황반변성으로 나타나기도 합니다.

즉, 혈관신생은 질환의 마지막에 드러나는 결과에 가깝고, 그 이전 단계에서는 염증과 산화스트레스, 조직 손상과 섬유화가 장기간 누적돼 있습니다.

NOX가 과활성화되면 활성산소 생성이 증가하고, 이는 염증 신호를 증폭시키면서 혈관신생과 섬유화까지 함께 촉진합니다. 압타바이오는 이러한 기전적 배경을 바탕으로, 비임상 연구에서 안구 조직의 NOX를 억제했을 때 산화스트레스와 염증, 혈관신생, 섬유화 관련 지표가 동시에 감소하는 결과를 확인했습니다. 단순히 혈관신생만 억제하는 접근이 아닌, 질환의 핵심 병태 축을 상류에서 함께 조절하려는 전략입니다.

ABF-101과 ABF-103에 대해 더 자세히 설명 부탁드립니다.

ABF-101과 ABF-103은 NOX pathway라는 First-in-Class 타깃 전략을 실제 치료제로 구현한 압타바이오의 핵심 파이프라인입니다. 선택적 NOX 저해 기전을 기반으로 한 저분자 치료제로써, 경구제와 점안제 제형이라는 점에서 기존 황반변성 치료제들과 출발선부터 다릅니다.

VEGF를 직접 차단하는 방식이 아니라, 산화스트레스와 염증에서 시작해 혈관신생과 섬유화로 이어지는 질환의 병태 축을 상류에서 동시에 조절하는 다중기전 접근이라는 점이 핵심입니다.

이 같은 기전은 적용 범위도 넓힙니다. 습성 AMD에 국한되지 않고, DME와 GA처럼 치료 옵션이 제한적이었던 영역까지 적응증 확장이 가능하다는 점에서 의미가 큽니다. 여기에 경구제와 점안제라는 비침습 제형은 반복적인 유리체 내 주사로 인한 환자 부담과 순응도 저하라는 구조적 한계를 개선할 수 있는 선택지입니다.

또 하나의 강점은 장기 치료에 적합하다는 점입니다. NOX 경로를 선택적으로 조절함으로써 비반응이나 내성 위험을 낮추고, 오프 타깃(off-target) 독성을 최소화해 안전성 측면에서도 경쟁력을 갖췄습니다.

이런 점에서 ABF-101과 ABF-103은 기존 황반변성 치료 패러다임을 바꿀 수 있는 차세대 치료 옵션으로 기대를 모으고 있습니다.

FDA IND 심사에서 ABF-101의 동물모델 데이터가 긍정적인 평가를 받았다고 들었습니다. 어떤 점이 특히 주목받았나요?

미국 FDA 임상 1상 승인 과정에서 제출한 ABF-101의 동물모델 데이터가 긍정적인 평가를 받았습니다. 핵심은 주사제가 아닌 비침습 경구제임에도 불구하고 효능, 약물 분포, 기전 검증이라는 세 가지 요소가 동시에 입증됐다는 점입니다.

토끼 CNV 모델에서 ABF-101과 후속 점안제 파이프라인 ABF-103 모두 비교 약물인 아일리아와 동등하거나, 일부 지표에서는 그 이상 수준의 효능을 보였습니다. 특히 투여 28일 시점에서 맥락막신생혈관(CNV) 면적 감소와 형광 누출(Leakage) 억제 효과가 뚜렷하게 확인됐습니다. 일시적인 반응이 아니라 일정 기간 안정적으로 유지되는 억제 효과라는 점에서 의미가 큽니다.

약동학 결과도 주목할만합니다. ABF-101은 경구 투여임에도 안구 조직(Eyeball)에 선택적으로 높은 농도를 형성했습니다. 우려했던 혈중(Plasma)이나 뇌 조직(BBB)에서는 극히 낮은 수준만 검출됐습니다.

즉, 전신 노출은 최소화하면서 안구 조직으로 약물이 집중되는 ‘안구 표적화(Ocular targeting)’ 특성이 입증된 것입니다. 이는 장기 투여가 필요한 황반변성 치료에서 안전성 측면의 강점으로 작용합니다.

작용기전도 명확히 검증됐습니다. 공막(Sclera)-맥락막(Choroid)-망막색소상피(RPE)로 이어지는 병변 관련 조직에서 NOX-1, NOX-2, NOX-4 발현이 용량 의존적으로 억제되는 것이 확인됐습니다. 단순한 현상 관찰이 아닌, 효능과 기전이 조직 단위에서 직접 연결돼 설명되는 데이터라는 점이 FDA로부터 긍정적인 평가를 받은 이유입니다.

이 같은 효능, 약물 분포, 기전 데이터가 동시에 입증되면서 ABF-101와 ABF-103는 비임상 단계임에도, NOX pathway 기반의 차별화된 치료 후보로 글로벌 빅파마들의 관심을 끌고 있습니다.

ABF-101 임상 1상 설계 특징과 주요 마일스톤은 무엇인가요?

ABF-101은 지난해 10월 23일 미국 FDA로부터 임상 1상 IND 승인을 받았습니다. 이번 1상은 최대 52명을 대상으로 두 단계로 설계됐습니다. 2026년 초 첫 투약을 시작할 예정입니다.

가장 큰 특징은 계열 내 최초 경구용 황반변성 치료제라는 도전적인 개발 전략에도, 임상 초기 단계부터 환자군을 포함해 실제 치료 환경에서의 안전성과 유효성을 신속하게 검증하도록 설계한 점입니다. 1상 결과는 2026년 2분기 말에서 3분기 사이에 도출될 것으로 기대하고 있습니다.

파트A 단계에서는 건강한 성인을 대상으로 단일용량상승시험(SAD)을 진행해 안전성과 약동학을 평가합니다. 이어 파트B에서는 중등도 및 진행성 AMD 환자를 대상으로 다중용량상승시험(MAD)을 실시, 반복 투여 시의 안전성과 내약성, 약동학 특성을 확인할 계획입니다.

경구제와 점안제를 동시에 개발하는 이유가 있나요?

압타바이오는 환자별 치료 선택지를 넓히는 동시에 글로벌 파트너사의 전략적 선택 폭도 함께 확장하기 위해 경구제와 점안제를 병행해 개발하고 있습니다.

ABF-101은 계열 내 최초의 경구용 황반변성 치료제로 발전할 잠재력이 있고, ABF-103은 비침습적이면서 반복 투여에 적합한 점안제 제형으로 환자 편의성을 크게 높일 수 있습니다.

제형은 다르지만 두 후보물질 모두 동일한 NOX 저해 기전을 기반으로 하고 있어, 습성 AMD는 물론 GA나 DME 등으로의 적응증 확장도 효율적으로 설계할 수 있습니다.

이처럼 경구제와 점안제를 동시에 확보한 포트폴리오는 기술이전 구조 설계와 시장 진입 전략, 적응증 확장 측면에서 글로벌 빅파마에 전략적 유연성과 높은 가치를 제공할 수 있습니다.

압타바이오의 자금 현황은 어떻게 되나요?

압타바이오는 2026년까지 안정적인 자금 운용이 가능한 재무 여력을 확보하고 있습니다. 2025년 3분기 기준 320억원 이상의 가용 자금을 보유하고 있으며, 국가신약개발사업단(KDDF) 과제 선정에 따라 2025년부터 2027년까지 총 45억5000만원 규모의 정부 연구개발 지원금도 추가로 확보한 상태입니다.

연간 캐시번이 약 150억원 수준임을 감안하면, 현재 재무 구조로는 2026년까지 안정적인 운영이 가능합니다. 다만, 2026년 중 기술이전 성과나 주요 파이프라인의 임상 데이터 도출 시점에 따라서는 기업 가치 제고를 전제로, 추가적인 자금 조달 옵션도 유연하게 검토할 수 있습니다.

관리종목 지정 등 재무·상장 관련 이슈는 없나요?

현재로서는 관리종목 지정과 관련한 우려는 없습니다. 압타바이오는 2019년 기술특례로 코스닥에 상장했으며, 2023년 말 특례 유예기간 종료 이후에는 다른 기술특례 상장사들과 동일하게 매출 요건과 법인세차감전계속사업손실 요건을 적용받고 있습니다. 구체적으로는 연 매출 30억원 이상, 최근 3개 사업연도 중 2회 이상 법차손이 자본의 50%를 초과하지 않아야 합니다. 

압타바이오는 지난해 건강기능식품과 펫 사업 확대를 통해 매출 요건을 충족했고, 올해는 프리미엄 반려동물용품 제조·판매사 ‘오브젝티보’를 흡수합병해 보다 안정적인 매출 기반을 확보했습니다. 이러한 사업 구조 다각화에 힘입어 올해 역시 매출 및 법차손 요건을 모두 충족할 것으로 예상됩니다.

2026년에는 압타바이오의 주요 이벤트가 집중돼 있습니다. 주주와 투자자들이 가장 주목해야 할 마일스톤은 무엇인가요?

내년 압타바이오의 핵심 파이프라인 성과가 본격적으로 가시화되는 해이자, 회사의 성장 방향과 기업 가치를 가르는 중요한 분기점이 될 것입니다.

먼저 상반기에는 조영제 유발 급성신손상 치료제 ‘아이수지낙시브(APX-115)’의 미국과 한국 임상 2상 환자 투약이 모두 완료될 예정입니다. 이에 따라 글로벌 제약사들과 진행 중인 기술이전 논의도 보다 구체적인 단계로 진입할 것으로 기대하고 있습니다. 당뇨병성 신장 질환 적응증으로 진행 중인 국내 임상 2b상 역시 하반기 중간 결과 발표가 예정돼 있어, 단일 적응증을 넘어 패키지 딜 형태의 협력 가능성도 함께 열려 있습니다.

면역항암제 ‘APX-343A’ 국내 임상 1상도 환자 투약이 순조롭게 진행되고 있습니다. 초기 안전성과 약동학 데이터를 신속하게 확보해, 향후 병용 임상 확대와 글로벌 파트너십 논의를 뒷받침하는 핵심 근거로 활용할 계획입니다.

앞서 설명해 드린, 경구용 황반변성 치료제 ABF-101 역시 2026년의 또 다른 핵심 마일스톤입니다. 2026년 초 미국에서 건강한 성인을 대상으로 첫 투약을 시작하고, 상반기 내 임상 1상 파트A(SAD) 결과 확보와 파트B(MAD) 환자 투약까지 진행할 예정입니다. 전체 1상 결과는 2026년 2분기 말에서 3분기 사이에 도출될 것으로 예상하고 있으며, 이는 비침습적 신규 기전 치료제의 사업적 가치를 판단하는 중요한 기준이 될 것입니다.