희귀난치성질환 치료제 신약개발 전문기업 큐롬바이오사이언스(대표이사 윤주석)는 NQO1(NADH:quinone oxidoreductase 1) 기반 신규 레베르 시신경병증(Leber Hereditary Optic Neuropathy, LHON) 치료제 비임상 기술개발 과제가 중소벤처기업부(중소기업기술정보진흥원) 주관 ‘2025 스케일업 팁스(Scale-Up TIPS) R&D 사업’에 최종 선정됐다고 29일 밝혔다.

스케일업 팁스는 급변하는 기술 및 시장 수요에 대응하기 위해 민간이 주도하는 연구개발(R&D) 프로그램으로, 민간 운영사(VC 및 연구개발 전문회사 컨소시엄)가 스케일업 단계 유망 기업에 10억원 이상을 투자하면 정부가 해당 투자금의 최대 1배수(최대 20억원) 이내로 매칭 투자 또는 R&D 출연금을 지원하는 방식이다.

이번 과제 선정은 스케일업 팁스 운영사 스케일업파트너스 투자 및 추천을 통해 이뤄졌으며 큐롬바이오사이언스는 3년간 최대 12억원의 연구개발비를 지원받게 된다.

이번 과제는 큐롬바이오사이언스가 자체 개발한 미토콘드리아 표적 기술을 적용한 NQO1 기반 NAD⁺ (Nicotinamide Adenine Dinucleotide) 촉진제 계열 치료 후보물질 비임상 효능 및 안전성 검증을 목표로 한다. 회사는 향후 3년간 ▲비임상 효능평가, ▲비임상 GLP 독성시험, ▲제형 최적화 연구 등을 수행하며 글로벌 임상 진입을 위한 기술 완성도를 높여 나갈 계획이다.

LHON은 미토콘드리아 DNA 변이에 의해 발생하는 시신경 손상 질환으로, 수개월 내 급격한 시력 상실을 초래하는 희귀·난치성질환이며, 현재 승인된 치료제 반응률과 효과가 제한적이어서, 새로운 치료제 개발에 대한 의학적 미충족 수요가 높은 질환이다.

큐롬바이오사이언스는 NQO1을 타깃으로 하는 NAD⁺ 촉진제 계열 미토콘드리아 활성화 기술을 통해 세포 내 에너지 대사를 개선하고 손상된 시신경 기능을 회복시키는 혁신 신약 개발을 추진하고 있다.

회사 측은 “해당  과제는 기존 치료제 한계를 극복할 수 있는 미토콘드리아 표적형 LHON 치료제 개발 실질적 전환점이 될 것”이라고 밝혔다.

한편, 큐롬바이오사이언스는 희귀·난치성질환 치료제 개발 전문기업으로, 글로벌 임상 2상을 진행하고 있는 신약물질 ‘HK-660S’가 미국 FDA로부터 원발성 경화성 담관염(Primary Sclerosing Cholangitis, PSC) 적응증에 대해 패스트트랙(Fast Track) 지정을 받은 데 이어,유럽집행위원회(EC)로부터 희귀의약품지정(Orphan Drug Designation, ODD)을 획득했다.

윤주석 큐롬바이오사이언스 대표는 “이번 스케일업 팁스 사업 선정을 통해 미토콘드리아 기능 이상으로 인한 시신경 질환의 치료 가능성을 입증하고, 비임상 연구를 통해 글로벌 임상 진입 기반을 공고히 하겠다. 또, 이번 LHON 비임상 기술개발 과제와 함께 PSC 등 미충족 수요가 높은 희귀질환 영역에서 글로벌 신약 파이프라인을 확장해 나갈 것 ”이라고 밝혔다.