카이노스메드가 다계통위축증(MSA) 치료제 'KM819' 임상2상시험 계획을 21일 식품의약품안전처로부터 20일 승인받았다고 공시했다.(3월 27일 신청)

임상시험 제목은 '다계통 위축증(MSA) 진행 속도를 늦추기 위한 KM-819의 유효성과 안전성을 평가하기 위한 무작위배정, 이중눈가림, 위약대조, 제2상 임상시험'으로, 차의과대학 분당차병원에서 167명을 대상으로 진행될 예정이다.

회사는 이 임상에서 MSA 대상자에서 UMSARS 총점(I+II)으로 측정한 위약 대비 KM-819의 MSA 병리적 진행 속도 저하 효과를 평가한다(1차 목적)

또 'MSA 대상자에서 UMSARS 총점(I+II)으로 측정한 위약 대비 KM-819의 MSA 진행 속도 저하효과를 추가적으로 평가하고, UMSARS I 점수로 측정한 위약 대비 KM-819의  MSA 진행 속도 저하 효과를 평가'한다(2차 목적)

MSA 대상자에서 위약 대비 KM-819 안전성도 평가한다.

카이노스메드는 는  "KM-819는다계통 위축증을 대상으로 한국에서 임상2상 시험을 실시한 바 있으나, 2024년 8월 19일 해당 임상시험을 철회했다"며 " 본 임상시험 승인 건은 기존 철회된 임상시험 계획 수정 및 개선을 통해 재개를 위한 신규 승인된 임상시험"이라고 설명했다.

회사 측에 따르면 기존 진행했던 MSA 임상은 투여 환자 중 일부에서 이상사례가 나타나 차병원 연구윤리심의위원회(IRB)에 의해 환자등록이 일시 중단됐다.  당시 회사는 이상 사례는 즉각적 치료를 통해 해소됐고, KM-819물질에 의한 직접적인 이상반응 여부는 확인되지 않았지만,  장기간 약물투여가 중단된 기간 동안 환자들 상태 변화가 있었다며, 이에 대한 일관된 통계분석법 확립 어려움으로 자진철회하고 신규 제출을 준비해 왔다고 밝혔다.

회사는  기존 조기종료한 임상시험에서 치료 효과에 대한 유의미한 데이터를 확인해 이번 임상시험이 KM-819 임상적 효과를 검증할 수 있는 중요한 기회가 될 것으로 기대하고 있다.

KM-819는 도파민 세포사멸을 유도하는 FAF1 작용을 억제함으로써 도파민 생성 뉴런을 보호하는 새로운 약리작용 방식을 채택하고 있다.