광동제약(대표이사 회장 최성원)은 미국 바이오 기업 오큐젠(Ocugen)과 망막색소변성증(Retinitis Pigmentosa, RP) 치료를 위한 차세대 유전자치료제 후보물질 ‘OCU400’ 국내 독점 라이선스 계약을 체결했다고 17일 밝혔다.

현재 OCU400은 글로벌 임상 3상 단계에서 평가 중이며, 오큐젠은 2026년 미국 FDA 허가 신청을 목표로 하고 있다. 광동제약은 글로벌 임상 결과와 허가 자료를 바탕으로 국내 인허가 절차를 진행할 계획이다.

망막색소변성증은 유전적 요인으로 망막이 점진적으로 손상돼 시야가 좁아지고 결국 실명에 이를 수 있는 희귀질환으로, 국내 환자는 약 7천 명으로 추정된다. 광동제약은 이번 계약을 통해 환자들에게 새로운 치료 기회를 제공할 뿐만 아니라, 기존 노안·소아근시 파이프라인과 더불어 안과 분야 포트폴리오를 강화하게 된다.

광동제약 관계자는 “국내 망막색소변성증 환자들에게 새로운 희망을 전할 수 있게 되어 매우 뜻깊다”며 “임상이 완료되는 대로 조속히 치료제를 공급할 수 있도록 최선을 다하겠다”고 말했다.

한편, 광동제약은 노안 치료제 후보물질 브리모콜(Brimochol), 소아근시 신약 후보물질 NVK002, 안과 희귀질환 치료제 락손(Raxone) 등 다양한 파이프라인을 확보하며 안과 분야를 차세대 성장동력으로 육성하고 있다.