오토텍바이오(AutotacBio)는 최근 식품의약품안전처(MFDS)로부터 혁신적 퇴행성타우뇌질환 치료제인 ‘ATB2005A’의 임상 1상 다중용량상승시험(Phase 1 MAD) 임상시험변경을 승인받았다고 15일 밝혔다.

이번에 승인받은 임상 1상 MAD 시험은 무작위 배정, 이중 눈가림, 위약 대조, 단계적 증량의 임상 시험이다. 건강한 성인 및 노인을 대상으로 ATB2005A를 매일 경구투여(PO)해 안전성, 내약성, 약동학적 특성 및 바이오마커를 평가할 예정이다.

임상 1상 MAD 연구는 서울대병원 임상약리학교실 장인진 교수팀의 주도하에 진행되며, 첫 피험자투여는 2025년 하반기에 진행될 예정이다.

ATB2005A는 오토파지-타겟팅 키메라(AUTOTAC) 표적단백질분해(targeted protein degradation TPD) 플랫폼을 기반으로, 악성 타우(tau) 단백질의 분해와 더불어 타우질환 환자 내 망가진 세포 내 단백질 분해 기작인 오토파지의 재활성화가 동시에 가능하다. 

회사에 따르면, 이러한 이중기능성 TPD 플랫폼은 AUTOTAC이 유일하다. 또 퇴행성뇌질환을 적응증으로 삼는 TPD 치료제 중 ATB2005A는 세계 역사상 처음 및 아직까지 유일한 임상 시험 진입한 약물이다.

보건복지부 산하 치매극복연구개발사업단(KDRC)의 지원을 받아 개발된 ATB2005A뿐만 아니라 AUTOTAC 플랫폼의 독창성은 최근에 국가신약개발사업단(KDDF) 과제기관으로 지원받아 Nature Reviews Drug Discovery(NRDD) 9월호에 실렸다.

임상 1상 SAD 시험에서 ATB2005A는 모든 용량군에서 안전성을 나타냈고, 높은 혈중노출도와 장시간의 반감기를 포함한 약동학적 동태를 나타냈다. 

오토텍바이오 지창훈 연구소장 및 서울대학교 연구부교수는 “ATB2005A가 임상 및 비임상연구에서 우수한 효능, 안전성 및 약동학적 동태를 보였다”며 “임상 1상 MAD 이후 환자 포함 임상 2상 시험을 통해, 치료제가 없는 치명적인 타우질환군의 미충족 수요를 채우는 혁신적 원인조절 약물 개발에 더 속도를 높이겠다”고 말했다.