앱클론은 차세대 항-CD19 키메릭 항원 수용체 T세포(CAR-T) 치료제 ‘네스페셀(AT101)’ 임상 2상 중간 톱라인 결과를 수령했다고 1일 밝혔다.

이번에 수령한 독립적 데이터모니터링위원회(IDMC) 톱라인 결과는 네스페셀의 객관적이고 독립적인 항암 치료 효과를 평가한 최초 보고다. 향후 글로벌 CAR-T 치료제 시장에서 앱클론 경쟁력을 입증하는 중요한 전환점이 될 것이라고 회사 측은 설명했다.

네스페셀은 임상 2상 중간분석에서 객관적 반응률(ORR) 94%와 완전 관해율(CRR) 68%를 기록하며 킴리아, 예스카타 등 기존 글로벌 치료제보다 뛰어난 항암 치료 효과를 나타냈다. 일반적으로 연구자 평가보다 낮게 나오는 독립적 평과 달리 네스페셀은 연구자 판독과 일치하는 독립적 영상평가 결과를 통해 효능을 명확히 입증했다.

종양 평가 결과와 안전성 분석 결과를 토대로 독립적 데이터모니터링위원회(IDMC)는 네스페셀이 통계적 유익성 기준을 충족하며 매우 우수한 약효를 보였다고 평가했다. 카티치료제에서 흔히 관찰되는 부작용인 사이토카인 방출 증후군(CRS) 및 신경 독성(Neurotoxicity) 등 특별 관심 이상 사례(AESI) 역시 예상된 시간 내 발생했고, 관리 가능한 수준으로 평가돼 안전성 측면에서도 긍정적인 결과를 얻었다.

앱클론 관계자는 “이번 IDMC 코멘트에 기반해 빠른 시일 내 신속처리 대상 지정을 신청하고, 첨단바이오의약품의 신속 심사 절차를 통해 조기 품목허가 단계로 진입할 계획”이라며 “단기 치료 효과 뿐만 아니라 장기 생존효과를 입증하기 위한 임상 2상을 지속적으로 진행해 IDMC 권고를 충실히 이행하겠다”고 말했다.

네스페셀은 기존 CAR-T 치료제와 달리 앱클론 고유 NEST 기술로 개발한 항체를 적용했다. 독특한 작용 기전과 우수한 약물동태학적 특성을 바탕으로 혈액암 치료 효과와 유의미한 상관관계를 밝혀 저명한 국제 학술지 모레큘러 캔서(Molecular Cancer)에 게재됐다.

앱클론은 이번 중간결과 톱라인 결과를 바탕으로 네스페셀이 글로벌 시장에서도 경쟁력 있는 국산 CAR-T 치료제로 자리매김할 수 있는 전환점을 맞이했다고 평가했다. 현재 신속허가절차를 위한 신청을 준비 중이다.