희귀난치성 질환 치료제 신약개발 전문기업 큐롬바이오사이언스(대표이사 윤주석)는 글로벌 2상을 준비중인 신약물질인 ‘HK-660S’가유럽 집행위원회(EC)로부터 원발성 경화성 담관염(Primary Sclerosing Cholangitis, PSC) 치료제로 희귀의약품지정(orphan drug designation, ODD)을 받았다고 26일 밝혔다.

앞서 큐롬바이오사이언스는 2022년 3월과 6월 각각 FDA 및 식약처로부터 ODD 지정을 받았고, 지난 3월 FDA 패스트트랙 지정(FTD)도 받았다.

ODD 지정은 유럽의약품청(EMA) 산하 희귀의약품위원회(COMP)의 평가를 바탕으로 이뤄졌으며, EC는 ‘HK-660S’가 생명을 위협하거나 심각한 질환에 대한 치료를 목표로 하는 희귀의약품 요건을 충족한다고 판단했다. 이에 따라 ‘HK-660S’는 연구개발 및 허가 과정에서 다양한 인센티브를 제공받게 되며, 임상시험 설계 지원, 중앙화된 시판 허가 절차, 시판 승인 후 10년간의 시장 독점 보호, 규제 수수료 감면 등이 포함돼 향후 추가 연구 및 개발에 많은 도움이 될 것으로 예상하고 있다.

원발성 경화성 담관염은 원인모를 간 내/외 및 담도의 만성적인 염증과 섬유화가 진행되면서 담관 벽이 두꺼워지게 되어 좁아지거나 협착이 생기는 희귀 간질환으로, 아직까허가받은 치료제가 없는 의학적 미충족 수요가 높은 질환이다.

회사 측에 따르면 ‘HK-660S’는 원발성 경화성 담관염에 대한 국내 2a상 임상 결과에서 위약 대비 긍정적인 유효성을 바탕으로 성공적인 휴먼 PoC (Proof of Concept, 개념 증명)를 확인했고, 지난 5월 미국 FDA로부터 2b 임상에 대한 IND 승인을 획득해 미국, 한국에서 다국가 임상을 준비하고 있어 올해 내 첫 환자를 등록할 계획이다.

큐롬바이오사이언스는 원발성 경화성 담관염에 추가하여 유사질환인 원발성 담즙성 담관염, 담즙정체성 간질환, 비알코올성 지방간염 등 염증 및 섬유화와 관련된 거대시장 적응증 확대도 병행할 받침이다. 

한편,  큐롬바이오사이언스는 임상 2a상 결과 및 각국 ODD 지정을 바탕으로 2024년 80억여원 규모 시리즈B 투자금을 유치해 성장 동력을 마련했고, 추가로 글로벌 임상 및 사업역량 확보를 위해 2025년 하반기 Pre IPO Funding을 준비하고 있다고 밝혔다.

윤주석 큐롬바이오사이언스 대표는 “유럽 ODD 지정으로 한국과 미국을 포함한 3개 지역에서 ODD 지정을 완료햇으며, FDA 패스트트랙을 활용해 ‘HK-660S’의 글로벌 임상 및 사업화를 한층 더 가속화하겠다”고 말했다.