인공지능(AI) 기반 혁신 신약 개발 전문기업 파로스아이바이오가 BRAF, KRAS 또는 NRAS 돌연변이를 가진 진행성 고형암 환자를 대상으로 'PHI-501' 안전성, 내약성, 약동/약력학 및 예비 임상 활성을 평가하기 위한 제1상 임상시험계획(IND)을 식품의약품안전처로부터 25일 승인받았다. 

임상은 'Part 1' 최대 63명, 'Part 2' 최대 40명을 대상으로 세브란스병원 외 2개 기관에서 진행될 예정이다.

파트1(용량증강단계)은 최대 내약 용량(MTD, Maxium Tolerated Dose)를 확인하기 위해  최대 7개 용량수준(코호트) 임상시험용 의약품 투여를 계획, 임상시험용 의약품 투여 후 안전성과 내약성을 평가한다.

'파트2(용량최적화단계)는 안정성 평가 위원회(SRC, Safety Review Committee)에서 논의된 2개 용량으로, 각 코호트당 시험대상자 약 20명에 임상시험용 의약품을 투여할 계획이다.

회사는 이 임상을 2025년 3월 5일 신청했고,. 임상은 임상시험심사위원회 승인일로부터 약 36개월간 진행된다.(예상종료일 2028년 6월 30일) 

‘PHI-501’은  파로스아이바이오가 자체 AI 플랫폼 ‘케미버스(Chemiverse)’를 활용해 개발한  난치성 고형암 치료제로,  난치성 폐암을 비롯해 악성 흑색종, 난치성 대장암
등 다양한 난치성 고형암으로 적응증을 확장하고 있으며  미국 FDA로부터 희귀의약품으로 지정(ODD) 받았다. 

파로스아이바이오가 지난 4월  29일(현지시간) 미국암연구학회(AACR 2025)에서 발표한 전임상 연구결과에 따르면 암세포 성장을 유도하는 pan-RAF/DDR 이중저해제인 PHI-501은 두 표적 모두에게 강력한 항암 활성을 나타냈다. 특히 BRAF V600E 변이 또는 DDR1 단백질이 과발현된 세포에서는 10nM 이하 IC50 수준인 아주 낮은 농도에서도 암세포 증식을 효과적으로 억제하는 것으로 확인됐다.

회사는 임상1상 시험계획 제출 후 국내 임상시험수탁(CRO) 기업 씨엔알리서치와 임상시험 위탁계약 체결하고, 글로벌 유전체 분석기업 마크로젠과 정밀의료 혁신을 위한 동반진단(CDx) 개발 업무협약(MOU)을 맺었다.