고려대 구로병원 소화기내과 연구팀(연구책임자; 이범재 교수)이 최근  스페인에서 열린 ‘2025년 ESGE Days’ 학회에서 자가 조직 기반 장 오가노이드를 이용한 ATORM-C 단기 임상 연구 결과를 발표했다고 12일 밝혔다. 이 연구는 난치성 베체트 장염 환자를 대상으로 진행된  오가노이드 치료 임상연구 중간 결과로, 치료 안전성과 유효성을 동시에 확인했다.

베체트 장염은 만성 궤양을 특징으로 하는 희귀 만성 염증성 질환이다. 궤양이 진행되며 장 천공 및 복막염 등으로 이어질 수 있고, 나아가 기존 항TNF-α 치료에도 반응하지 않는 중증 환자들의 경우 외과적 절제에까지 이르는 심각한 경과를 보이기도 한다.

이번 연구는 이 같은 환자들을 대상으로 오가노이드사이언스(대표이사 유종만)에서 개발한 장 오가노이드 재생치료제인 ATORM-C를 내시경을 통해 병변에 투여한 후 치료 효과를 평가했다.

ATORM-C를 투여 받은 4명의 환자를 대상으로 1~6개월까지 추적 관찰한 결과, 자가 장오가노이드 배양의 기술적 성공률 80% (5명 중 4명), 궤양 치유율 75% (4명 중 3명, 임상 증상 호전율 100% (4명 중 4명), 중대한 이상반응  0건으로 나타났다. 

연구팀은 대장 내시경을 통해, 자가 조직에서 유래한 오가노이드를 생체 접착물질인 피브린 글루를 활용해 병변 부위에 국소 투여하는 방식으로 진행된  이번 연구에서 대장내시경을 이용한 장 오가노이드 투여법을 검증하고 투여 후 단기 안전성 및 임상적 유효성을 확인했다고 밝혔다.

이범재 교수는 “ATORM-C는 기존 치료제에 반응하지 않는 난치성 베체트 장염환자들에게 새로운 대안이 될 수 있다”며 “현재 투여 후 3년까지 장기 추적 관찰을 통해 잠재적인 종양 발생 위험성을 평가할 계획”이라고 말했다.

한편, 이번 연구는 보건복지부가 지원하고 한국보건산업 진흥원이 주관하는 한국보건의료기술연구개발사업(과제번호: RS-2025-0218311)의 지원을 받아 수행됐다.