에스엔이바이오가 지난 2월 미국 LA 컨벤션센터에서 열린 미국뇌졸중학회(ISC 2025) 심포지엄에서 개발 중인 줄기세포-엑소좀 치료제 ‘SNE-101’의 모야모야병 환자  적용 가능성과 비임상 연구 결과를 발표했다. 모여모야병은 현재 수술이 유일한 치료법이다.

삼성서울병원 신경과 교수이자 에스엔이바이오 대표이사인 방오영 교수는 모야모야병 환자에서 결핍돼 있는 유전물질(마이크로 RNA-X, Y)을 함유한 줄기세포-엑소좀을 정맥주사해 모야모야병 환자 혈관세포 기능을 회복시키고, 모야모야병 동물모델에서 감소된 뇌관류를 개선한 결과를 발표했다.

앞서 2024년 앰브로스-러브컨 교수가 마이크로 RNA 발견으로 노벨생리의학상을 수상했다. 마이크로 RNA는 기존 단백질 치료 한계를 보완하고 광범위한 유전자 네트워크를 조절할 수 있는 장점으로 인해 원인이 명확하지 않은 희귀질환 및 난치성 질환 치료에 유망한 옵션으로 주목받고 있다.

이번 심포지엄에서 좌장을 맡은 스탠퍼드 대학병원 신경외과 교수인 스타인버그 박사는 모야모야병 새로운 치료제 개발 필요성을 강조하며 SNE-101 연구 결과에 기대감을 표명했다.

최철희 엑소좀산업협의회(EVIA) 회장은 “현재 모야모야병 치료법이 수술에 한정된 상황에서 SNE-101과 같은 엑소좀 기반 치료제가 새로운 가능성을 제시했다는 점에서 이번 연구 발표는 의미가 크다”며 “엑소좀 기술은 질병 치료 패러다임을 바꿀 수 있는 혁신적인 접근법으로, 엑소좀산업협의회는 이러한 엑소좀 기술이 실제 환자 치료로 이어질 수 있도록 지속적으로 지원하겠다”고 말했다.

에스엔이바이오는 삼성서울병원에서 스핀오프한 바이오벤처기업으로, 줄기세포 엑소좀 효능 강화 원천기술을 보유하고 있으며, 산업통상자원부 소재부품기술개발사업과 범부처재생의료기술개발사업을 통해 지원받아 뇌졸중 및 모야모야병 치료제를 개발하고 있다.2020년 12월 설립돼 47개 회원사를 두고 있는 엑소좀산업협의회(EVIA) 회원사다.