㈜파이안바이오테크놀로지(대표 한규범)가 2월 10일 식품의약품안전처로부터 다발성근염 및 피부근(Polymyositis/Dermatomyositis) 치료제 후보물질 ‘PN-101’ 임상2상  임상시험계획(IND)을 승인받았다. 

PN-101은 파이안바이오테크놀로지가 자체 개발한 미토콘드리아 분리 및 제형 플랫폼 기술을 기반으로 한 혁신적 치료제 후보물질이다. 동종 탯줄 유래 중간엽줄기세포에서 분리된 미토콘드리아를 주성분으로 하며, 염증반응 주요 경로인 NF-kB를 억제해 손상된 근육과 미토콘드리아를 복구하는 기전을 나타낸다. 이는 기존 스테로이드와 면역억제제 중심의 치료법과 차별화된 접근 방식으로 근본적인 치료 가능성을 제시할 수 있다.

PN-101은 비임상 연구와 임상 1/2a 상을 통해 안전성과 탐색적 유효성을 입증했으며, 관련 연구 결과는 류마티스 분야 최고 권위 학술지인 Annals of the Rheumatic Disease에 2025년 1월 31일자로 게재됐다. 

이번 승인된 임상 2상은 서울대학교병원 류마티스내과 이은영 교수, 순천향대학교 서울병원 류마티스내과 김현숙 교수, 경희대학교병원 류마티스내과 이연아 교수가 참여한 다기관 임상시험으로 진행될 예정이다.

희귀질환인 다발성근염 및 피부근염은 자가면역질환 일종으로, 현재 효과적인 치료제가 없는 상황이다. 이 질환은 5년 생존율 95%, 10년 생존율 84%를 보이지만 재발 우려가 커 환자들에게 큰 고통을 안겨주는 난치성 질환이다. 근염 글로벌 시장 규모는 2023년 약 5억 달러에서 2030년 약 7억 달러로 성장이 예상된다. 

이번 파이안바이오테크놀로지가 연구성과는 범부처재생의료기술개발사업단 지원으로  얻어진 결과다.

범부처재생의료기술개발사업단은 과학기술정보통신부와 보건복지부가 공동으로 재생의료 원천 핵심기술 확보와 임상 연계를 통한 재생의료 치료제·치료기술 확보를 위해 10년  간(’21~’30) 총 5,955억 원 규모를 투자하는 연구개발(R&D) 사업 기획·관리기관으로, ’21년 3월 출범해 현재까지 173개 과제를 선정 지원하고 있다.

한규범 파이안바이오테크놀로지 대표는 “임상 2상을 통해 더 많은 환자에게 안전성과 유효성을 입증하고 사업화해 다발성근염 및 피부근염 치료제 시장에서 PN-101이 독보적인 위치를 차지하게 하겠다”  “시장 내 혁신적인 치료 옵션으로 자리 잡도록 노력하겠다”고 말했다. 또 “향후 국내외 제약기업과 공동 개발 및 기술이전 등의 협력 모델도 적극적으로 추진할 계획”이라고 덧붙였다. 

조인호 범부처재생의료기술개발사업단장은 “PN-101 임상 2상시험이 성공적으로 진행될 수 있도록 지속적인 지원에 힘쓰겠다”며 “앞으로도 재생의료 분야에서 글로벌 경쟁력을 갖춘 혁신 기술이 임상 및 상용화로 이어질 수 있도록 적극적인 지원을 이어갈 것”이라고 밝혔다.