희귀유전질환 치료제 R&D기업 ㈜피알지에스앤텍(대표 박범준)은 제2형 신경섬유종증(NF2) 신약후보 ‘트리뉴민(PRG-N-01)’이 유럽 의약품청(EMA)으로부터 희귀의약품(Orphan Medicinal Product Designation, OMPD)으로 지정됐다고 18일 밝혔다.

트리뉴민(PRG-N-01)의 희귀의약품 지정은 미국에 이어 두 번째다. 트리뉴민(PRG-N-01)은 2023년 미국 식품의약국(FDA)로부터 제2형 신경섬유종증(NF2) 치료제로 희귀의약품 지정을 받은 바 있다.

유럽에서 희귀의약품 지정을 받으면 의약품 허가 취득 시 10년간 시장독점권이 인정되고, 희귀의약품의 허가 등과 관련해 전체 또는 일부 수수료를 감면받을 수 있다. 또한 EU는 긴급하게 시판 허가해 제한적으로 사용할 수 있도록 하는 긴급허가제도를 운용 중이고, 연구개발 단계에서 EMA의 사전상담을 통해 허가 및 임상 과정 등 긴급허가 신청 준비에 도움이 되는 상담을 받을 수 있다.  

제2형 신경섬유종증은 특정 종양 발생을 억제하는 NF2 유전자의 돌연변이로 인해 발생하는 희귀 유전질환이다. 주로 청각신경종과 같은 종양이 발생하며 청각 상실, 신경학적 문제 등을 초래할 수 있는 심각한 질병이다. 현재까지 제2형 신경섬유종증을 효과적으로 치료할 수 있는 약물이 제한적이어서 환자들에게는 새로운 치료 옵션이 절실한 상황이다.

박범준 대표는 “미국에 이어 유럽에서도 희귀의약품으로 지정받음에 따라 제2형 신경섬유종증 치료제로써 트리뉴민(PRG-N-01)에 대한 가치는 더욱 높아질 것”이라면서 “트리뉴민의 신속한 개발로 마땅한 치료제가 없는 제2형 신경섬유종증 환자들에게 치료 희망을 줄 수 있었으면 한다”고 말했다.

한편 피알지에스앤텍은 올해 초 식품의약품안전처로부터 NF2 환자 대상 트리뉴민(PRG-N-01) 단독요법에 대한 임상 1/2상 승인을 받은 후,  지난 6월 첫 환자 투여를 완료하고 본격적인 임상에 돌입했다.

트리뉴민(PRG-N-01)은 국내 임상 1상 이후 2상은 한국과 미국에서 임상이 진행될 예정이며, 미국 FDA나 한국 식약처로부터 조건부 승인을 거쳐 제2형 신경섬유종증 치료제로 공식 시판될 경우  First-In-Class 신약 지위를 갖추게 된다.