이엔셀은 6일 서울 The K 호텔에서 열린 2024 대한의학유전학회(KSMGG) 및 동아시아인간유전자학회(EAUHGS) 공동 국제학술대회에서 차세대 중간엽 줄기세포 ‘EN001’의 임상 1a 연구 결과를 발표했다고 9일 밝혔다.

이엔셀 발표에 따르면 EN001은 샤르코-마리-투스병 1A(Charcot-Marie-Tooth 1A, CMT1A) 및 듀시엔형 근이영양증(Duchenne Muscular Dystrophy, DMD) 환자를 대상으로 한 임상 1a 연구에서 높은 수준의 안전성이 확인됐다. 특히 CMT1A 고용량 환자군에서 탐색적 유효성도 관찰됐다.

EN001은 기존 중간엽 줄기세포 치료제의 한계를 극복한 차세대 중간엽 줄기세포로 평가받고 있다. 기존 중간엽 줄기세포는 공여자 편차, 공정 기간 장기화로 인한 효능 저하, 불명확한 작용기전 등의 문제로 치료 효과와 안정성을 보장하기 어려웠다. 

이 문제를 이엔셀은 독자적인 기술력을 통해 공여자 간 변이를 최소화하고 공정 기간을 단축하고, 명확한 작용기전을 규명함으로써 기존 한계를 극복했다.

CMT1A의 경우, EN001이 분비하는 단백질 Fibulin-5가 신경 섬유 수초 형성을 회복시키는 효과를 동물 모델 실험에서 확인했다. DMD은 EN001이 조절하는 micro RNA 499a(miR-499a)를 통해 근육 재생을 촉진하는 결과를 보이며, 두 질환에서 EN001의 명확한 작용기전을 규명했다.

이엔셀 관계자는 “CMT1A은 EN001 저용량(5.0 × 10⁵ cells/kg) 투여 환자 3명과 고용량(2.5 × 10⁶ cells/kg) 투여 환자 6명, DMD은 저용량 투여 환자 3명과 고용량 투여 환자 3명, 총 15명의 단회 투여 환자에서 용량 제한 독성이 나타나지 않았고, 주입 관련 반응 및 이상 사례도 발생하지 않아, 안전성을 확보했다”고 밝혔다.

특히 그는 “CMT1A 고용량 투여 환자군에서는 적은 환자 수에도 불구하고 16주 후 CMTNSv2 점수에서 통계적으로 유의미한 개선이 관찰됐다”라며 “아직 초기 임상 개발 단계로 참여 환자 수가 적어 결과 해석에 신중함이 필요하지만, 이러한 결과들은 EN001의 효능을 보여주는 긍정적 신호”라고 강조했다. CMTNSv2는 CMT 환자의 중증도를 평가하는 신경병 척도 점수를 말한다.

이엔셀은 향후 진행될 임상 1b 및 2상 연구를 통해 더욱 구체적이고 강력한 데이터를 확보할 계획이다. 장기적으로는 다양한 신경 및 근육 관련 난치성 질환으로 적응증을 확대해 치료제 가치를 극대화하는 것을 목표로 세웠다.