AAV 기반 유전자 치료제 개발 기업인 뉴라클제네틱스는 ‘제4회 대한민국 벤처ㆍ스타트업 특허 대상’에서 우수상을 받았다고 3일 밝혔다.

이번 특허 대상은 대한변리사회와 매일경제가 공동 주최하며, 우수한 특허를 보유한 중소ㆍ벤처ㆍ스타트업 기업을 발굴하여 지원하는 취지로 진행됐다.

뉴라클제네틱스는 습성노인성황반변성(wAMD), 건성노인성황반변성(dAMD), 신경병성 통증, 알츠하이머 등 안과 질환 및 신경질환을 타깃으로 유전자치료제 신약 개발에 주력하고 있다. 특히, 이번 수상의 중심이 된 기술은 AAV 벡터 생산 기술로, ‘헬퍼인원플라스미드(Helper-in-one plasmid)’를 활용한 혁신적 접근법이다.

헬퍼인원플라스미드 기술은 기존의 AAV 생산 방식에서 요구되는 플라스미드 개수를 3개에서 2개로 줄여 생산 공정을 단순화하고 동시에 생산 수율도 향상시켰다. 이러한 생산 수율 개선 효과는 다양한 AAV 혈청형(serotype)에서 일관성 있게 나타나 AAV 벡터 생산을 위한 플랫폼 기술로 활용될 수 있음 보여주었다는 점에서 높은 평가를 받았다.

뉴라클제네틱스는 현재 미국과 캐나다에서 습성노인성황반변성(wAMD) 유전자 치료제 NG101의 임상 1/2a상을 진행 중이며, 이번 특허와 관련된 AAV 생산 기술을 NG101의 GMP 생산에도 적용하고 있다.

뉴라클제네틱스 관계자는 “NG101 저용량군에서의 안전성 및 유효성 임상 데이터를 바탕으로 2025년 기술성 평가를 신청하고 사업 개발 활동도 더욱 강화하여 기업의 지속 가능한 성장 기반을 마련하고자 한다”고 전했다.

이번 수상을 계기로, 뉴라클제네틱스는 AAV 유전자 치료제 분야에서 뛰어난 생산 플랫폼 기술을 공식적으로 인정받게 됐다. 회사는 이를 바탕으로 연구개발 기업뿐만 아니라 위탁생산기업(CMO)를 대상으로 한 기술 이전을 적극적으로 추진할 수 있는 탄탄한 기반을 마련했다. 또한 조기 사업화를 통한 매출 창출이 가능한 구조를 확보하며 사업화 역량을 더욱 강화할 수 있을 것으로 기대된다.