첨단바이오의약품 개발 및 생산 전문  이엔셀㈜이 삼성서울병원(시험 책임자: 신경과 최병옥 교수)과 진행 중인 샤르코마리투스병(CMT) 1A형 환자 대상  ‘EN001’ 치료제 반복투여 임상에서 저용량 군 안전성을 확인했다고 23일 밝혔다.

EN001은 이엔셀 독자적 ENCT(ENCell Technology) 기술로 배양한 중간엽 줄기세포치료제로, 세포 노화를 억제하고 치료에 필요한 물질을 더 많이 분비하는 특징을 갖고 있다. 이 치료제는 손상된 근육과 신경으로 이동해 치료 물질 분비를 분비하고, 근육과 신경 수초를 재생시키는 역할을 한다.

이번 임상시험은 EN001을 저용량과 고용량으로 반복 투여하여 적정치료 용량을 결정하는 동시에, 탐색적 치료의 효과를 평가하기 위해 진행됐다. 주요 평가 항목으로는 CMT 환자 중증도를 평가하는 신경병 척도(CMTNSv2), 기능 장애 척도(Functional Disability Scale, FDS), 전반적 신경장애 한계 척도(Overall Neuropathy Limitation Scale, ONLS) 등이 사용됐다.

반복투여 임상시험에서 저용량 군은 단회 투여 임상시험 저용량 군보다 2.5배 높은 용량으로 투여됐다. 

회사 측에 따르면 저용량 군에 속한 환자 3명에게 EN001을 2회 투여한 후  8주 시점에 용량제한독성(dose limiting toxicity, DLT)을 평가한 결과, 모든 환자에서 DLT가 나타나지 않았으며, 중대한 이상 사례 및 주입 관련 반응도 발생하지 않았다. 이는 EN001 안전성이 다시 한번 확인된 결과로 평가된다고 회사 측은 밝혔다. 

또, 탐색적 치료 효과를 측정한 결과 CMT 환자의 중증도를 평가하는 CMTNSv2 총점이 EN001 투여 전 대비 8주 후 환자 증상이 개선된 것으로 나타났다. 다른 유효성 지표인 CMTES, CMTNSv2-R, CMTES-R에서도 EN001 투여 전 대비 8주 후 환자 증상이 개선된 것으로 확인됐다.

기능 장애 척도(FDS) 및 전반적 신경 장애 한계 척도(ONLS)에서도 모든 환자에서 개선을 보였다.

이엔셀 관계자는 “ 안전성검토위원회에서 종합적인 안전성 데이터를 검토한 후, 고용량군 반복투여가 결정됨에 따라, 샤르코마리투스병(CMT) 1A형 환자들에게 더 나은 치료 효과를 제공할 수 있을 것으로 기대된다”며 “  CMT 치료 뿐만 아니라 다양한 희귀질환 치료제를 개발하기 위해 연구와 첨단재생 임상연구 및 임상시험을 지속적으로 이어갈 계획”이라고 전했다.