㈜네이처셀이 지난 9월 4일 중증 퇴행성관절염 줄기세포치료제 ‘조인트스템’에 대해 첨단재생의료치료제(Regenerative Medicine Advanced Therapy, 이하 RMAT) 지정을 신청, 10월 22일(미국 시간) 미국 FDA로부터 지정 받았다고 23일 밝혔다.

RMAT이란, 2016년 미국에서 ‘21세기 치유법(21st Century Cures Act)를 개정하면서 의학적 미충족 수요(Unmet Medical Needs)를 충족할 수 있는 혁신적인 재생의약치료제 개발 및 승인 가속화를 위해 미국 FDA에서 새롭게 도입해 운용하는 제도로, 혁신 첨단재생의약 치료제 신속한 허가를 목적으로 하는 일종의 패스트트랙 제도다. 이에 따라 RMAT 지정을 받게 되면 FDA로부터 신속허가 개발 프로그램 혜택을 받을 수 있다.

재생의학치료제 정의를 충족한 약물이 심각한 질병 또는 질환 상태를 치료, 변경, 회복 또는 완치하는 것을 목적으로 하고, 예비임상증거(Preliminary Clinical Evidence)를 통해 해당 약물이 해당 질병 또는 환자 상태에 대한 의학적 미충족 수요를 해결할 가능성이 있는 경우 지정될 수 있다.

회사 측에 따르면 조인트스템은 ‘Kellgren-Lawrence Grade 3’인 중증 무릎 퇴행성관절염 환자들을 대상으로 국내에서 세 차례 임상시험을  완료했으며, 임상시험 결과 기존 표준 치료 방법(Standard of Care, SOC)에도 호전되지 않는 중증 무릎 퇴행성관절염 환자들에게 안전하며, 무릎 통증 감소와 기능 개선을 포함한 증상 개선을 확인했다. 또 국내 제3상 임상시험 이후 3년까지 진행된 장기추적관찰을 통해 손상된 연골 재생 가능성까지 확인했다.

네이처셀 관계자는 “이번 조인트스템 RMAT 지정은 한국 3상 임상시험 결과 및 3년 추적관찰 결과를 중심으로 FDA 면밀한 심사 결과 이뤄졌다는 점에서 의의가 있으며 RMAT 지정 후 개발을 가속화 해 한국은 물론 미국에서 품목 허가를 받아 전세계 무릎 퇴행성관절염 환자를 치료하는 시대를 앞당길 수 있도록 하겠다”고 전했다.