GLP-1 계열 신약개발 전문기업 디앤디파마텍(대표이사 이슬기) 미국 자회사 ‘뉴랄리(Neuraly)’ 아담 벨(Adam Bell) 부사장이 ‘KIC(KoNECT-MOHW-MFDS International Conference)에서 ‘DD01’ 임상 1상 결과 및 미국 FDA 패스트트랙 지정 사례를 발표한다고 18일 밝혔다.

‘KIC’는 국가임상시험지원재단과 보건복지부, 식품의약품안전처가 공동으로 주최하는 아시아 최대 규모 임상시험 컨퍼런스로 2015년부터 매년 개최돼 올해 10회차를 맞는다. 이번 행사는 오는 10월 29일부터 31일까지 서울시 용산구 서울드래곤시티에서 진행된다. 제약∙바이오 기업 관계자와 임상 연구자, 규제 기관, 임상시험수탁기관 등 1,500여 명이 참석할 예정이다.

올해 행사 주제는 ‘과거와 현재, 그리고 미래의 통합: 혁신을 통한 신약개발의 진보’로 국내외 신약개발 현황과 비전에 대해 논의한다. 특히 이번 행사에서는 치매 치료제 ‘레켐비(Leqembi)’를 개발한 제약사 에자이(Eisai)와 비만 치료제 선도 기업 일라이 릴리(Eli Lilly)가 연사로 참여해 혁신 신약개발 성공 사례와 노하우를 발표한다.

아담 벨 부사장은 이번 ‘KIC’에서 DD01 임상 1상 결과와 이를 기반으로 미국 FDA 패스트트랙 지정을 받은 사례를 온라인으로 발표할 예정이다. 

디앤디파마텍 DD01은 장기 지속형 페길화(PEGylation) 기술이 적용된 주사형 MASH(대사이상 관련 지방간염) 치료제로서 식욕억제 및 인슐린 분비를 촉진하는 GLP-1 수용체와 지방을 빠르게 분해하는 글루카곤 수용체에 동시 작용하여 치료 효과를 극대화하는 이중 작용제다.

DD01은 미국에서 진행된 환자를 대상으로 한 MASH 임상 1상 시험에서 4주 투약 만으로 MASH 개선 중요 지표인 지방간 수치를 최대 52.2%(고용량 투여군) 감소시키는 결과를 보였다. 지난 8월 48주 MASH 임상 2상 첫 투약이 진행돼  현재 약 20명에 대해 투약이 진행 중이며 올해 안으로 환자모집이 완료될 것으로 기대하고 있다. 현재까지 임상 중단 환자 없이 순조롭게 진행되고 있으며 2025년 상반기 12주 투여 후 지방간 감소 효과 검증과 더불어 25년 말 48주간 투약이 종료될 예정이다. 

회사는  2026년 상반기 MASH 허가 요건과 관련한 최종 임상 결괏값을 확인할 수 있을 것으로 기대하고 있다.

디앤디파마텍은 DD01 전임상 및 임상 1상 결과를 기반으로 지난 3월 미국 FDA로부터 패스트트랙 약물로 지정받았다. 패스트트랙에 지정되면 품목 허가 심사에 필요한 서류를 단계별로 제출하고 심사받을 수 있어 전체 개발 및 허가 기간을 획기적으로 단축할 수 있다. 현재까지 국내회사 중 MASH와 관련해 FDA로부터 패스트트랙을 지정받은 회사는 디앤디파마텍과 한미약품만 있는 것으로 확인된다

뉴랄리 아담 벨 부사장은 “DD01 미국  FDA 패스트트랙 약물 지정은 혁신적 연구개발과 국제 규제 기관과의 유연한 소통이 주효했다”며 “이번 컨퍼런스를 통해 디앤디파마텍 사례와 인사이트를 공유하고 글로벌 협력 기회를 창출할 수 있을 것”이라고  밝혔다.

한편 디앤디파마텍의 DD01은 두 가지 적응증으로 임상 시험을 진행하고 있다. 회사는 미국에서 MASH를 적응증으로 한 미국 임상 2상(48주)을 자체적으로 진행 중이며  중국 파트너사 선전 살루브리스(002294.SZ)는 지난 9월 DD01 비만 적응증 중국 임상1상  임상시험계획서(IND)를 제출했다.