네이처셀이 무릎퇴행성관절염 대상 줄기세포치료제 '조인트스템' 임상시험과 관련,미국 FDA 제2b/3a상에 국내 임상시험 실시기관 추가를  위한 임상시험계획을 9월 30일 식품의약품안전처로부터 승인받았다고 2일 공시를 통해 밝혔다. 

미국과 한국 임상시험 제목은  ' 퇴행성 슬관절염 환자를 대상으로 자가지방유래 중간엽 줄기세포치료제 조인트스템의 유효성 및 안전성을 평가하기 위한 48주, 이중눈가림, 무작위배정, 위약대조, 다기관 제2b/3a상 임상시험'으로, 승인에 따라 미국 FDA 제2b/3a상 임상은 국내 임상시험  실시기관이 추가돼 진행된다

미국 임상시험은 환자 총 140명(시험군 70명, 대조군 70명), 국내 임상은 약 50명을 대상으로 미국은 5개 기관, 국내는 3개 기관(임상시험 실시기관 수 변경 될 수 있음)에서 진행될 예정이다.

네이처셀은 " 당사가 임상시험을 진행하는 조인트스템은 자가성체줄기세포를 이용한 중증 퇴행성관절염 치료제로, 자기 지방 조직에서 성체줄기세포를 채취, 분리해 추가적 유전적 변형이나 분화를 통한 물리화학적 변경 없이 활성화 후 증식 배양해 사용하는 자가세포치료제로 분류돼 별도 면역거부 반응이 일어나지 않는다"며 "임상시험을 통해 퇴행성관절염 환자들이 기존 수술을 통해 시술되는 제품들이나 인공관절 치환술과 달리, 수술 없이 무릎 관절강 내 단 1회 직접 국소주사로 무릎 통증 감소 및 관절 기능이 개선돼 환자들 거부감을 최소화하고 사용 편의성에서 만족도를 높일 것으로 기대하고 있다"고 밝혔다. 

네이처셀은 해당 임상을 2020년 3월 미국 FDA에 신청해 2020년 4월 19일 승인받았고, 국내 식약처에는 2024년 4월 4일 신청했다. 

한편 네이처셀은 최근(9월) 미국 FDA에 중증 퇴행성관절염 줄기세포치료제 ‘조인트스템’ 첨단재생의료치료제(Regenerative Medicine Advanced Therapy,  RMAT) 지정 신청을 완료했다.

RMAT이란, 지난 2016년 미국에서 ‘21세기 치유법(21stCentury Cures Act)를 개정하면서 의학적 미충족 수요(Unmet Medical Needs)를 충족할 수 있는 혁신적인 재생의약치료제 개발 및 승인 가속화를 위해 미국 FDA에서 새롭게 도입해 운용하는 제도로, 혁신적 첨단재생의약 치료제 신속한 허가를 목적으로 하는 일종의 패스트트랙 제도다. 이에 따라 RMAT 지정을 받게 되면 FDA로부터 신속허가 개발 프로그램 혜택을 받을 수 있다.

 재생의학치료제 정의를 충족한 약물이 심각한 질병 또는 질환 상태를 치료, 변경, 회복 또는 완치하는 것을 목적으로 하고, 예비임상증거(Preliminary Clinical Evidence)를 통해 해당 약물이 해당 질병 또는 환자 상태에 대한 의학적 미충족 수요를 해결할 가능성이 있는 경우 지정될 수 있다. RMAT 지정 신청을 하게 되면 FDA는 검토 기간 60일을 거쳐 신청자에게 지정 여부를 통보하게 된다.