중간엽 줄기세포 치료제 개발에서 큰 과제였던 상용화에 필요한 충분 세포 수를 안정적으로 확보할 방법을 이엔셀이 마련했다.

이엔셀은 ‘줄기세포의 노화 제어를 통해 치료 효능을 증진시킨 차세대 배양법’ 연구결과가 줄기세포 분야 최고 권위 저널인 ‘STEM CELLS Translational Medicine’ 저널 2024년 9월호에 게재됐다고 25일 밝혔다.

줄기세포 치료제 상용화를 위해선 세포의 장기간 대량 배양이 필요하다. 그러나 이 과정에서 필연적으로 중간엽 줄기세포의 복제성 노화(replicative senescence)가 유도된다. 복제성 노화가 유도된 중간엽 줄기세포는 분화능, 분비능, 증식능 등 줄기세포의 능력이 저하되고, 세포가 특정 면역원성을 획득할 가능성도 증가한다. 이는 세포치료제의 효능과 안전성을 저하시킬 수 있으며, 궁극적으로 치료제로서의 잠재력을 약화시키는 주요한 장애 요소가 된다.

이엔셀 연구팀은 중간엽 줄기세포의 복제성 노화를 효과적으로 제어할 방법을 개발하고자, 노화 세포의 생존에 관여하는 글루타미나제1 (Glutaminase-1, GLS1)의 억제제인 BPTES(bis-2-(5-phenylacetamido-1,2,4-thiadiazol-2-yl)ethyl sulfide 3)의 처리를 했다. 이를 통해 노화 세포가 특이적으로 제거돼 복제성 노화가 억제되는 것을 밝혀냈다.

또한 연구팀은 해당 연구를 통해 복제성 노화가 억제된 중간엽 줄기세포가 줄기세포능(stemness)이 회복될 뿐만 아니라, 근육질환 동물모델에 투여했을 때, 근육 세포의 사멸 억제, 근육의 섬유화 감소, 근육의 재생 강화 등 치료 효과가 개선되는 것도 입증했다.

논문 교신저자인 이엔셀 장종욱 대표이사는 “논문에 발표된 이번 연구는 향후 시장이 큰 근감소증 치료제 개발을 위해 진행됐다"면서 "연구결과를 바탕으로, 중간엽 줄기세포 치료제의 원가 절감을 통한 줄기세포 치료제의 상용화와 대중화를 앞당길 수 있을 뿐만 아니라, 치료 효능 증대를 통해 중간엽 줄기세포의 임상시험 성공률을 높일 수 있을 것으로 기대된다”고 밝혔다.

현재 이엔셀은 원천기술인 ENCT(ENCell Technology) 방법으로 분리 배양한 초기 계대(P3) 차세대 중간엽 줄기세포치료제인 ‘EN001’을 희귀질환인 샤르코-마리-투스병 환자와 듀센 근디스트로피 환자를 대상으로 한 단회 투여 임상 1상 시험을 성공리에 완료했다. 9월 현재 샤르코-마리-투스병 환자를 대상으로 반복 투여 임상 1b상 시험을 진행하고 있다.

장 대표는 “샤르코-마리-투스병 환자를 대상으로 한 임상시험이 순조롭게 진행되고 있다”면서 “치료제가 하루빨리 탄생할 수 있도록 전사적으로 총력을 기울일 것”이라고 강조했다.