유전자 치료제 개발 기업 뉴라클제네틱스(대표 김종묵)는 망막 및 황반질환 치료용 약제학적 조성물에 대한 국내 특허 등록이 완료됐다고 23일 밝혔다. 이번 특허는 TAFA4 유전자를 기반으로 한 약제학적 조성물로, 망막변성과 황반질환 치료에 탁월한 효과를 보인 것으로 알려졌다.

뉴라클제네틱스 이번 특허 등록을 통해 회사가 개발 중인 건성 노인성 황반변성 유전자 치료제의 지식재산권을 확보했다. 뉴라클제네틱스 관계자는 “비임상 연구 및 작용기전 연구를 가속화해 글로벌 시장 진출을 적극 추진할 계획"이라며 “이번 특허는 다양한 망막질환 환자들에게 새로운 치료 옵션을 제공하는 데 중요한 역할을 할 것”이라고 밝혔다.

건성 노인성황반변성은 전 세계적으로 수백만 명에게 영향을 미치는 질환으로, 2021년 기준 미국에서만 말기 환자가 120만 명에 이른다. 증상 초기에는 영양보충제, 식이요법 등을 통해 진행을 늦출 수 있으나, 말기에는 수술적 치료 외에 효과적인 방법이 없는 상태다. 최근 아펠리스파마(Apellis Pharma)의 보체계 억제제가 승인을 받았으나, 치료 효능에 한계가 있어 여전히 미충족 수요가 크다.

뉴라클제네틱스는 TAFA4 기반의 약학 조성물 특허를 활용해 망막세포를 보호하는 TAFA4 단백질을 발현하는 AAV(아데노 부속 바이러스) 기반 유전자 치료제를 개발 중이다. 회사는 이 치료제가 건성 노인성 황반변성 등 망막 세포의 손상으로 발생하는 질환에서 뛰어난 치료 효과를 나타낼 것으로 기대하고 있다.

특히 전달체 기술로 AAV를 활용하기 때문에 단 회 투여로 장기적인 치료 효과를 기대할 수 있으며, 자체 개발한 프로모터 기술의 적용을 통해 보다 낮은 용량에서도 우수한 치료 효과를 나타내 향후 치료제 개발 시 치료비용과 부작용 감소 측면에서도 경쟁력을 갖출 수 있을 것으로 보인다는 게 회사 설명이다.

뉴라클제네틱스는 TAFA4 기반 약학 조성물 특허 외에도 신규한 인트론 단편 특허 및 신규한 듀얼 헬퍼 플라스미드 특허 등 다양한 유전자 치료제 플랫폼 지식재산권을 확보하고 있다. 이러한 기반 기술들을 활용해 유전자 전달 효율을 높이고, 유전자치료제의 생산 수율을 향상시킴으로써 망막질환 및 신경질환 등을 대상으로 다양한 유전자 치료제 파이프라인을 개발하고 있다.