닥터노아바이오텍(이하 닥터노아)은 23일(미국시간) 미국 식품의약국(FDA)으로부터 루게릭병(근위축측삭경화증, Amyotrophic Lateral Sclerosis, ALS) 복합신약 ‘NDC-011’ 임상 1상 임상시험계획(IND)을 승인받았다고 밝혔다.

NDC-011은 닥터노아가 자체 보유한 인공지능 신약개발 플랫폼 ‘ARK’를 통해 발굴한 복합신약이다. ALS 환자에게서 항염증 효과, 신경세포 보호 효과, 신경세포 분화 촉진 효과, 근육세포 보호 효과 등의 다중기전을 가질 수 있도록 설계됐다.

이번 임상 1상 시험은 미국내 임상시험 전문 기관에서 24명의 건강한 성인을 대상으로 이뤄질 예정이다. 2제 복합신약인 NDC-011을 구성하는 각각의 단일약물과 NDC-011을 단회 투여 후 생체이용률, 안전성 및 내약성을 비교 평가하는 시험이다. 해당 임상 1상은 2025년 상반기 내에 개시, 2026년 임상 2상에 진입할 것이라는 게 회사 계획이다.

닥터노아에 따르면 NDC-011의 효능은 비임상 ALS 동물실험에서 운동기능 저하 지연, 생존기간 연장 효과를 통해 입증됐다. 해당 연구결과는 미국 신경치료학회 국제 저널 ‘Neurotherapeutics’ 23년 10월호에 게재됐으며, 지난해 9월 미국 FDA로부터 희귀의약품(Orphan Drug Designation, ODD)으로 지정도 받았다.

NDC-011은 개발초기부터 글로벌 진출을 목표로 개발됐다. 닥터노아는 글로벌 톱 클래스 CDMO(Contract Development and Manufacturing Organization, 위탁개발생산) 기업인 파테온(Patheon)의 미국 내 cGMP 시설에서 타블렛(정제) 형태의 FDC(Fixed-Dose Combination)로 제형, 제제 개발과 생산 및 품질관리를 진행했다.

닥터노아 관계자는 “루게릭병은 현재 허가를 받아 처방되고 있는 치료제는 있으나, 치료 효과가 기대에 미치지 못해 여전히 새로운 치료제의 개발이 절실한 상황"이라면서 "NDC-011은 ALS의 진행 및 증상을 완화시키고 환자 생존기간을 연장시킬 것으로 기대하고 하고 있다”고 전했다.

이어  그는 “당사는 AI 기술을 서비스하는 회사가 아닌, 약물발굴(Discovery)부터 임상개발(Development)까지 신약개발 전체 프로세스를 직접 수행할 수 있는 신약개발사의 형태로 구성돼 있다”면서  “이번 NDC-011 임상을 시작으로, 앞으로도 꾸준히 희귀질환 치료제 개발을 이어 나가도록 최선을 다하겠다”고 말했다.