자이메디(대표 김성훈)는 폐동맥고혈압 치료제로 개발하고 있는 퍼스트인클래스 항체치료제 ZMA001이 미국 식품의약국(FDA)으로부터 희귀의약품(Orphan Drug Designation, ODD)으로 지정됐다고 25일 밝혔다.

폐동맥고혈압은 다양한 원인에 따른 폐세동맥의 재성형 및 혈관 내벽의 협착을 특징으로 하는 염증성 혈관병증이다. 혈액으로부터 폐로 침투하는 면역세포들로 인해 폐가 손상되고 폐동맥 혈압이 상승하며 결과적으로 우심실의 부전, 사망에 이르게 되는 생존율이 암과 유사한 수준인 치명적 질환이다.

초기에는 숨 가쁨으로 시작해 가슴 통증, 실신, 극심한 피로 등의 증상으로 이어져 정상적인 일상생활이 어려워지는데 전 세계적으로 폐동맥고혈압 환자는 약 7만여명, 국내는 약 6천명 정도로 추정되는 희귀질환이다.

현재 대부분은 혈관확장제를 사용하고 있지만, 이는 증상을 완화시킬 뿐 치료 효과가 없으며 발병의 원인이 다양해서 병인에 따른 맞춤형 치료제의 개발이 절실히 요구되는 상황이다.

자이메디에 따르면 ZMA001은 인간 단일클론항체로 염증 유발 대식세포가 폐로 침투되는 과정을 막아 폐동맥고혈압의 증상을 첫 단계부터 근본적으로 억제하는 작용을 한다. 비임상 개발과정에서 동물모델 연구를 통해 기존의 약물 대비 우수한 효능을 보였다.

특히 기존 약물과 같이 사용하는 경우에도 치료 효능에 시너지가 있다는 것을 보여 신기전 약물의 개발이 절실한 폐동맥고혈압 치료에 새로운 게임체인저가 될 것으로 기대되고 있다. 

자이메디 권남훈 CTO는 “ZMA001이 희귀의약품에 승인된 만큼 신규 치료제를 필요로 하는 폐동맥고혈압 환자들에게 도움이 되는 치료 옵션이 되기를 바란다"고 말했다.

이어 권 CTO는 “FDA의 희귀의약품 지정은 임상시험에 대한 세제 혜택, 장기간의 시장 독점권 부여, 조건부판매 허가 등 다양한 혜택을 받을 수 있다”면서 "특히 임상시험에 많은 환자를 모집하지 않아도 되므로 인해 시간과 자원이 부족한 스타트업 기업은 임상 진행과 상업적 성공에 큰 도움이 될 수 있다”고 강조했다.

한편 미국 국립보건원(National Institutes of Health, NIH)은 지난해 자이메디가 개발 중인 폐동맥고혈압 치료제 후보물질 ZMA001의 혁신성과 환자들에 대한 공익성을 높이 평가, 공동연구개발(CRADA) 협약을 체결 했으며 협약에 따라 지난 1월부터는 미국 국립보건원(NIH) 임상센터에서 건강한 성인을 대상으로 하는 ZMA001의 임상 1a상을 진행하고 있다.