알지노믹스는 유전성 망막색소변성증 치료제로 개발 중인 ‘RZ-004’의 1상 임상시험 계획에 대해 호주 연방의약품관리국(TGA, Therapeutic Goods Administration]으로부터 승인절차 완료 통보를 받았다고 5일 밝혔다. 

호주에서 유전자치료제의 임상시험을 실시하려면 임상계획승인 사전단계로 유전기술규제처 OGTR(Office of the Gene Technology Regulator)로부터 사전심의를 받아야 하며 알지노믹스는 올해 1월 해당 절차를 완료한 바 있다. 이로써 호주 내 임상착수를 위한 모든 심의 및 행정 절차가 완료된 셈이다. 

망막색소변성증은 시각세포가 손상되면서 시야가 점점 좁아져 시력을 잃게 되는 질환이다. 망막에 색소가 쌓이면서 망막 기능이 사라지는데, 유전성 희귀 난치성 질환으로 잘 알려졌다. 전 세계적으로 3500~4000명당 1명꼴로 발생한다.

알지노믹스에 따르면 RZ-004는 알지노믹스가 보유한 RNA 교정/편집 플랫폼기술인 Trans-splicing ribozyme 기술을 이용해 돌연변이가 발생된 로돕신(Rhodopsin) 리보핵산(RNA)을 제거하고 정상 로돕신 유전자로 치환해 시력손상 억제 및 시력회복을 유도한다. 특히 알지노믹스 기술은 지금까지 알려진 150가지 이상의 다양한 로돕신 돌연변이를 하나의 치료제로 모두 교정할 수 있는 획기적인 특징을 가지고 있다.

알지노믹스 홍성우 개발본부장은 “호주는 우수한 의료시스템 및 의료진 역량, 대상환자 수, 환자의 순응도, 규제기관의 지원 등 유전성 안과 질환의 초기 임상개발에 적합한 요소들을 갖추고 있다”면서 “호주를 필두로 미국 및 유럽으로 임상개발 국가를 확대해 나가겠다”고 밝혔다.

알지노믹스 이성욱 대표이사는 “이번 임상계획승인은 그간 여러 건의 항암제 파이프라인의 임상진입에 이어 회사가 보유한 플랫폼 기술의 특장점을 잘 살릴 수 있는 유전 질환에 대해서도 임상 단계로 진입했다는 큰 의미가 있다”며 “RZ-004의 대상 질환은 승인받은 치료제가 전무한 의학적 미충족수요가 높은 질환이기 때문에 고통받는 환자들에게 치료 기회 제공 및 삶의 질 향상을 위해 최선을 다하겠다”고 말했다.