피알지에스앤텍(대표 박범준)은 지난 19일 제2형 신경섬유종증 치료제로 개발 중인 PRG-N-01의 1/2a 임상시험을 위한 국내 첫 환자 투약을 개시했다고 25일 밝혔다.

피알지에스앤텍은 지난 1월 한국 식품의약품안전처(MFDS)로부터 PRG-N-01의 1/2a 임상시험계획을 승인받고, 6월부터 서울아산병원에서 본격 임상시험을 진행 중이다.

이번 임상시험은 제2형 신경섬유종증의 발병기전을 규명하고, 그 기전을 바탕으로 새롭게 개발한 약물을 환자에게 투여한 첫 사례다. 제2형 신경섬유종증은 특정 종양 발생을 억제하는 NF2 유전자의 돌연변이로 인해 뇌 신경이나 척수신경에 다수 종양이 발생하는 희귀유전질환이다.

피알지에스앤텍 관계자는 “PRG-N-01은 정상적인 세포 증식에 관련하는 세포신호전달 체계는 방해하지 않으면서, 신경섬유종 유발과 관련 있는 세포수용체(TGFβ1)와 종양 억제 단백질(RKIP)의 결합을 저해함으로써 종양발생을 억제하는 것이 특징”이라며 “전임상시험에서 약물의 안전성과 제2형 신경섬유종증에 따른 종양 억제 효능이 확인됐다”고 말했다.

PRG-N-01의 1/2a 임상시험은 제2형 신경섬유종증 환자를 대상으로 약물의 안전성 및 유효성 평가를 위해 내약성, 독성의 약동학적 특성을 파악하고 종양 억제 효과 등을 확인할 예정이다. 현재 제2형신경섬유종증 치료제는 없어 PRG-N-01의 임상 시험이 성공해 공식 시판될 경우,  First-In-Class 신약 지위를 차지하게 된다.

피알지에스앤텍 박범준 대표는 “올해 국내에서 제2형 신경섬유종증 환자를 대상으로 임상을 시작한 후 안전성과 효과성이 나타나면 바로 한국과 미국에서 임상을 병행할 계획을 가지고 있다”면서 “이번 첫 환자 투약을 계기로 신속한 임상 시험을 진행해 제2형 신경섬유종증 환자들에게 새로운 치료 옵션을 제공하도록 더욱 매진하겠다”고 밝혔다.