한미약품이 극희귀질환으로 고통받는 해외 환자들을 직접 만나 고통을 공감하고 혁신적 치료제 개발을 약속했다. 

한미약품은 지난달 22~24일까지 네덜란드 헤이그에서 열린 ‘선천성 고인슐린혈증 국제 재단(CHI)’ 주최 심포지엄에 참가해 해당 질환 혁신신약으로 개발 중인 ‘LAPSGlucagon analog(HM15136)’를 소개하고, 세계적 석학들과 개발 방향에 대한 심도있는 논의를 진행했다고 6일 밝혔다. 

CHI는 선천성 고인슐린혈증을 앓고 있는 환자들의 삶을 개선하기 위해 2005년 설립한 비영리 단체로, 매년 정기적 환우 가족모임을 열어 의사·연구자 등 전문가들의 최신 치료법, 임상 현황 등을 공유하고 관련 네트워크를 쌓고 있다.

선천성 고인슐린혈증은 2만5000~5만명당 1명 꼴로 발병하는 희귀질환으로, 현재까지 승인된 치료제(1건)가 있긴 하지만 치료 반응률이 낮아, 환자들은 허가 이외의 의약품을 사용하거나 부작용을 감수하고 췌장을 절제하는 수술에 의존하고 있다. 주로 신생아 시기에 발병하는 이 병은 심각하고 지속적인 저혈당을 일으킴으로써 병을 앓는 환자는 물론 가족들에게까지 큰 고통을 주고 있다.

한미약품은 기존 치료방식의 한계를 극복할 수 있는 LAPSGlucagon analog(HM15136)’를 세계 최초 주 1회 투여 제형으로 개발하고 있으며, 현재 글로벌 임상 2상을 진행 중이다. 이 신약이 최종 상용화에 이르면, 치료 효과의 지속성 및 안전성, 투약 편의성 측면에서 환자들의 고통을 크게 덜 것으로 회사는 기대하고 있다.

HM15136은 바이오 의약품의 약효와 투여 주기를 늘려주는 한미의 독자 플랫폼 기술인 ‘랩스커버리’가 적용돼, 체내 포도당 합성을 촉진하는 글루카곤의 짧은 반감기를 획기적으로 개선한 것이 특징이다.

이를 토대로 매일 투약해야 했던 환자들의 투약 빈도를 획기적으로 줄여 삶의 질을 높여줄 수 있을 뿐만 아니라, 투여량 감소로 부작용은 줄이고 치료 효능은 개선할 수 있을 것이라는 게 회사 설명이다.

특히 이번 CHI 환우회에 참석한 이 분야 세계적 키 오피니언 리더(Key Opinion Leader)들도 HM15136의 잠재력과 혁신성에 대해 높이 평가했다.

영국 로열 맨체스터 어린이병원 인디 배너지교수는 “HM15136은 인퓨전 펌프(infusion pump)로 투여하는 경쟁 약물 대비 투약 편의성 측면에서 확실한 강점을 갖고 있다”며 “투여받은 환자도 특별한 이상반응 없이 좋은 약효를 보여 환자와 가족들이 큰 만족감을 나타냈다”고 말했다.

독일 오토 폰 귀릭케 마그데부르크대학교의 클라우스 모니키 교수는 “HM15136을 투여받은 환자는 특별한 부작용 없이 안정적 효과를 보였다”며 “현재 표준 치료제가 있긴 하지만 여러가지 부작용이 있으며 약효가 떨어지는 환자들이 있어서 HM15136은 혁신적 신약으로서의 가능성이 충분해 보인다”고 말했다.

한편 이날 행사에서는 선천성 고인슐린혈증을 앓고 있는 소아 및 청소년 환자와 가족들이 고충과 애환을 참석자들과 공유함으로써 희귀질환에 대한 공감과 이해를 넓히는 자리도 있었다. 한미약품은 이 소아 환자들이 위로와 용기를 통해 완치 희망을 품도록 2020년부터 CHI 환우회를 지속적으로 후원하고 있다.

이날 행사에 참여한 한미약품 노영수 신약임상(CS) 팀장은 “선천성 고인슐린혈증을 앓고 있는 환자들을 대면하고 대화를 나누면서 그들이 겪는 삶의 고통을 조금이나마 이해하고 공감할 수 있었다”며 “한미약품이 개발중인 HM15136이 하루빨리 상용화될 수 있도록 최선을 다하겠다”고 말했다. 

한미약품 관계자는 “희귀질환 영역은 한미약품의 경영이념인 ‘인간존중’ ‘가치창조’를 실천할 수 있는 분야로, 인류의 더 나은 삶을 위해 존재하는 제약기업으로서 반드시 돌봐야 하는 질환”이라며 “희귀질환으로 고통받는 전 세계 환자들에게 희망을 줄 수 있는 혁신 신약을 꼭 개발할 수 있도록 한미의 모든 역량을 집중하겠다”고 말했다.