인공지능(AI) 기반 혁신 신약 개발 전문기업 파로스아이바이오(Pharos iBio, 대표 윤정혁)는 재발성 및 불응성 급성 골수성 백혈병 치료제(AML) ‘PHI-101’이 식품의약품안전처(이하 식약처)로부터 ‘치료목적 사용승인’을 받았다고 3일 밝혔다.

치료목적 사용승인 제도는 생명이 위급하거나 중대한 상황에 있음에도 적절한 치료 수단이 없는 환자에 한하여 식약처의 승인 아래 개발 중인 의약품을 사용할 수 있도록 허가하는 제도다.

파로스아이바이오가 다국적 임상 1b상 개발 중인 PHI-101은 기존 약물에 불응하거나 재발한 급성 골수성 백혈병 환자를 대상으로 하는 표적항암제다. 급성 골수성 백혈병 환자 중 약 30~35%가 보이는 FLT3(FMS-like tyrosine kinase 3) 유전자 변이를 타깃한다. FLT3 변이가 있는 환자는 그렇지 않으면 대비 약 2배 생존율이 낮고 재발 위험이 크다고 알려졌다. PHI-101은 재발 또는 불응성 AML 치료제로서 임상 시험 단계에서 기존 FLT3 저해제 사용으로 인한 약물 내성 돌연변이를 가진 환자에서 악성골수세포를 감소시키는 효과를 보였다는 게 회사측 설명이다.

파로스아이바이오는 인공지능 플랫폼 케미버스를 활용해 희귀난치성 치료제를 개발하는 바이오벤처다. PHI-101은 AI 신약 개발 플랫폼을 통해 개발 중인 물질이 임상 시험 단계까지 진입한 파이프라인이다. 

파로스아이바이오 관계자는 “AML 주요 신약 후보 물질은 약물 투여 시 심장의 활동 조절을 방해하는 ‘심장 독성’ 문제를 해결해야 하는데, 케미버스의 선도물질 도출 및 최적의 약물 필터 모듈 ‘ADMET’를 활용해 심독성이 낮은 최적 물질 PHI-101을 개발했다”고 말했다.

또한 그는 PHI-101은 미국 식품의약국(FDA)로부터 희귀 의약품으로 지정(ODD)받은 물질로, 임상 2상 결과에 따라 조건부 판매 승인 신청이 가능해 조기 상용화가 기대되는 물질이라고 강조했다. 

이밖에 파로스아이바이오는 PHI-101의 적응증을 재발성 난소암으로도 확장해 국내에서 임상 1상 연구를 진행 중이다. 더불어 유한양행과 공동연구 개발 중인 KRAS 항암제 ‘PHI-201’, 악성 흑색종, 난치성 대장암, 삼중 음성 유방암 등 고형암 치료제로 전임상 연구 중인 ‘PHI-501’ 등 각종 희귀난치성 치료제 파이프라인을 갖췄다.

파로스아이바이오 윤정혁 대표이사는 “위급한 상황의 환자에게 PHI-101이 치료 기회를 제공할 수 있어 뜻깊게 여긴다”며 “의학적 미충족 수요가 높은 희귀난치성 치료제 개발을 지속해 공공 보건에 이바지할 것”이라고 밝혔다.