한국노바티스(대표 유병재)는 세계 최초의 CAR-T 치료제 ‘킴리아(Kymriah, 티사젠렉류셀)’가 지난 달 31일 발표된 보건복지부 고시에 따라 재발 또는 불응성 ▲미만성거대B세포림프종(이하 DLBCL, Diffuse Large B Cell Lymphoma)과 ▲25세 이하 B세포급성림프구성백혈병(이하 pALL, pediatric Acute Lymphoblastic Leukemia) 환자 치료에 지난 1일부터 건강 보험 급여가 적용 된다고 밝혔다.
 

급여 적용 대상은 ▲두 가지 이상의 전신 치료 후 재발성 또는 불응성인 성인 DLBCL(3차 이상) 및 ▲25세 이하의 소아 및 젊은 성인 환자에서의 이식 후 재발 또는 2차 재발 및 이후의 재발 또는 불응성 ALL(2차 또는 3차 이상) 치료다.

킴리아는 환자에서 채취한 T세포 표면에 암세포의 특정 항원을 인지하는 키메릭 항원 수용체(CAR, Chimeric Antigen Receptor)가 발현될 수 있도록 유전적으로 재조합시킨 후 다시 해당 환자의 몸에 주입하는 방식의 개인 맞춤형 항암제다. 지난해 3월 첨단재생바이오법(이하 첨바법) 1호 치료제로 국내 허가 받았다.

킴리아의 보험 급여 적용은 제한적인 치료 옵션으로 기대 여명이 6개월에 불과한 재발 또는 불응성 DLBCL과 pALL 환자들에게 1회 치료로 장기 생존 및 일상 복귀까지 기대할 수 있는 새로운 치료 혜택을 제공하게 되었다는 의미가 있다. 

킴리아는 노바티스와 펜실베니아 대학이 공동으로 진행한 2상 임상 연구인  ‘JULIET’ 과  ‘ELIANA’ 두 임상 결과를 통해 임상적 유효성을 확인했다. 

재발 또는 불응성 DLBCL 환자를 대상으로 한 ‘JULIET’ 연구 결과, 투여 3개월 만에 전체 반응률(ORR, Overall Response Rate)은 53%(NE, 95% CI, 10.02 - NE)였으며, 39.1%(NE, 95% CI, NE)에서 완전 관해(CR, Complete Remission)에 달성했다.6 투여 2년 시점에서 무진행 생존율(PFS, progression-free survival)은 33%였다.

또 소아 재발 또는 불응성 ALL 환자를 대상으로 한 ‘ELIANA’ 연구 결과, 투여 3개월 이내에 환자의 82%(95% CI, 72% - 90%)가 완전 관해(CR) 또는 불완전 혈액 수치 회복을 보이는 완전 관해(CRi, Complete Remission with incomplete blood count recovery)에 달성했고, 관해에 도달한 환자의 98%가 미세잔존질환 (MRD, minimal residual disease)이 음성이었다. 6개월 시점에서 무 사건 생존율(EFS, Event-free survival)은 73%(95% CI, 60% - 82%)였다. 

킴리아는 첨바법에 의해 정부의 인체세포등 관리업 허가를 받은 CAR-T 센터에서 치료가 가능하다. 현재까지 CAR-T 센터로 허가를 받은 병원은 삼성서울병원, 서울대학교병원, 세브란스병원, 서울성모병원 4개 병원이며, 향후 전국적으로 점차 확대될 예정이다.

세브란스병원 혈액내과 김진석 교수는 “재발 또는 불응성 미만성거대B세포림프종 환자들은 추가적으로 치료할 수 있는 옵션이 제한적이라 연명 치료만 가능했기에 킴리아라는 새로운 옵션이 생겼다는 것은 굉장한 가치가 있다”며, “환자들과 의료진들이 간절히 기다려 온 급여가 적용된 만큼 앞으로 환자들이 부담 없이 개인 맞춤형 치료인 킴리아로 장기 생존을 기대 할 수 있게 됐다”고 말했다. 

서울대학교병원 소아청소년과(혈액종양) 강형진 교수는 “소아 급성림프모구백혈병 환자의 경우 항암치료만으로도 장기 생존이 가능한 경우가 많지만 약 10-20%의 환자들은 기존의 항암 치료와 조혈모세포이식만으로는 좋은 치료 성적을 얻기 어렵다"며 "이번에 CAR-T가 보험이 되면서 기존의 치료로 완치가 어려웠던 환자들에게 희망을 줄 수 있을 것으로 기대된다”고 말했다.

한국노바티스 신수희 항암제사업부 대표는 “그동안 킴리아의 보험 급여 적용을 애타게 기다려 주신 환자분들께 드디어 희망의 소식을 전하게 되어 무척 기쁘다"며 "급여를 위해 애써 주신 정부 관계자 및 전문의 선생님들께 및 진심으로 감사의 말씀을 드린다”고 전했다. 

더불어 “한국노바티스는 병원 등 관련 기관과 긴밀하게 협력하여 추가 치료 센터를 확충하고 환자분들이 원활하게 킴리아 치료를 받을 수 있도록 최선을 다하겠다”고 밝혔다.

한편, 킴리아는 2017년 8월 전세계 최초로 미국 FDA의 허가 받은2 세포∙유전자∙면역치료제의 특성을 모두 갖춘 혁신 항암제로 , 각 도입 국가별로 전문 인력과 의료기관의 훈련 및 인증 등으로 확보된 안전한 시스템, 제조 공장의 전문화된 과정을 통해 1인 환자 맞춤형으로 생산된다.  기존 의약품과 달리 고도화된 1인 맞춤형 공정 과정을 거치는데 ▲세포 채취 ▲냉동 보존 및 운반 ▲개인 맞춤형 CAR-T 세포 제조 ▲환자에게 다시 주입 등의 과정을 수반해 제조하는 첨단 바이오 의약품이다.