GSK(한국법인 사장 롭 켐프턴)는 활동성 전신홍반루푸스 치료제 벤리스타 (성분명 벨리무맙)가 2월 1일부터 건강보험 약제 급여 목록에 등재된다고 밝혔다.

이번 급여 적용으로 표준요법(코르티코스테로이드, 항말라리아약, 면역억제제 단독 또는 병용투여)으로 3개월 이상 치료 중인 자가항체 양성인 활동성 전신홍반루푸스 만 18세 이상 성인 환자 중 ▲SELENA-SLEDAI 10 이상 ▲항dsDNA항체 양성 ▲낮은 보체(C3 또는 C4) 조건을 모두 만족하는 경우 벤리스타의 보험급여가 인정된다.

벤리스타는 전신홍반루푸스만으로 적응증을 승인 받은 최초의 생물학적 표적치료제이다. 2011년에 FDA 승인을 받으며 스테로이드 이후 60년 만에 출시된 신약으로 주목을 받았다. 국내에서는 2013년 6월 식품의약품안전처로부터 표준요법으로 치료 중인 자가 항체 양성인 활동성 전신홍반루푸스 성인 환자의 치료에 사용하도록 허가 받았다.

약가는 120밀리그램 18만 2,696원, 400밀리그램 60만 8,988원으로, 권장 용량은 10mg/kg이다. 전신홍반루푸스 환자[1]는 희귀질환 산정특례를 적용 받아 총 약제비의 10%만 본인부담으로 지불한다. 가령 체중 52kg인 환자가 벤리스타를 투약할 경우, 400밀리그램에 120밀리그램을 더한 791,684원의 비용이 발생한다. 이때 산정특례를 적용 받은 환자의 본인부담 약제비는 79,168원으로 크게 인하되어 경제적 부담을 줄일 수 있다.

급여기준에 따른 투여방법은 ▲최초 투약 후 24주째 평가를 통해 SELENA-SLEDAI가 4이상 감소한 경우 추가 6개월 간의 사용을 인정하며 ▲최초 투약 후 12개월째 평가를 통하여 첫 24주째의 평가 결과가 유지되면 추가 6개월 간의 사용을 인정한다. 최대 18개월까지로, 중증의 활성 중추신경계 전신홍반루푸스나 중증의 활성 루푸스 신염 환자에는 안정하지 않는다.

벤리스타는 다양한 3상 임상연구 결과를 통해 SRI(SLE Responder Index, 전신홍반루푸스 반응지수) 반응률 증가와 심각한 플레어(Flare, 증상 악화 혹은 활성) 발병률의 완화 등 루푸스에 대한 치료 효과를 확인 받았다.

BLISS-52 연구에서 아시아, 남미, 동유럽 등 13개 국가의 환자 865명을 대상으로 52주에 걸쳐 표준요법과 함께 벤리스타를 투여한 결과, 벤리스타 10mg/kg 투여군의 SRI 반응률은 58%(167/290)로 위약군(44%, 125/287) 대비 유의하게 높았다. (p=0.0006)

BLISS-76 연구에서는 북미, 유럽 등 19개 국가의 환자 819명을 대상으로 76주간 연구가 진행됐으며, 벤리스타 투여군의 52주차 SRI 반응률은 43.2%(118/273)로 나타나, 위약군 33.5%(92/275) 대비 유의하게 높았다. (p=0.017)

BLISS Northeast Asia연구는 한국을 포함한 동북아시아 루푸스 환자 677명을 대상으로 한 임상연구로, 치료 52주 시점에서 벤리스타 투여군의 53.8%(240/446)가 질병 활성도가 감소해, 위약군 40.1%(87/217) 대비 높은 효과를 나타냈으며(p<0.0001), SRI 반응률 또한 벤리스타 투여군의 53.8%(240/446)의 반응률을 보여 위약군 40.1%(87/217)보다 높은 것으로 확인됐다. (95% CI; 1.40, 2.82 [p<0.0001]).