㈜헬릭스미스는 미국 FDA에 유전자치료제 ‘엔젠시스(VM202)’의 당뇨병성 신경병증(DPN) 임상 3-3상 프로토콜을 제출했다고 16일 밝혔다.

회사 측에 따르면 이번 DPN 임상 3-3상은 엔젠시스(VM202) 유효성을 확인하기 위한 임상시험으로, 복수의 3상 임상 결과를 권고하는 미국 FDA  가이드라인에 따라 기획됐으며, 내용은 지난 3-2상과 거의 같다. 다만 장기간(1년) 통증 효과와 안전성 데이터를 수집하기 위해 추적 관찰기간을 1년으로 설정했다고 회사 측은 설명했다.

주평가 지표는 첫 주사 후 6개월째 통증일기(pain diary)로 측정된 지난 1주일 간 평균 통증 감소 효과를 측정한다. 부평가 지표는 (1) 6, 9, 12개월째 지난 1주일 간의 평균 통증의 감소 효과가 50% 이상인 환자의 비율, (2) 첫 주사 후 9, 12개월째에 통증일기로 측정된 지난 1주일 간의 평균 통증 감소 효과, (3) 6, 9, 12개월째 가장 심한 통증의 감소 효과 등이다.

대상 환자는 3-2상과 마찬가지로 프리가발린, 가바펜틴 등 가바펜티노이드 계열 약물을 복용하지 않는 DPN 환자다. 환자 규모는 처음에 152명으로 시작해 50%의 피험자에 대한 자료를 수집한 뒤 중간 분석을 거쳐 최대 250명까지 피험자 수를 조정할 계획이다. 임상시험은 미국 시카고 소재 노스웨스턴 대학을 비롯하여 미국 전역 15개 임상시험센터에서 진행된다.

헬릭스미스는 현재 엔젠시스(VM202)의 DPN 미국 3-2상을 진행 중이다. 지난 6월 미국 국립보건원(NIH)의 임상 정보 사이트인 클리니컬트라이얼즈(clinicaltrials.gov)에 임상 3-2상 시험계획을등록 후 환자 모집 중에 있다. 오는 10월 첫 환자 주사를 앞두고 있다.

헬릭스미스 김선영 대표이사는 “기존의 통증성 DPN(PDPN)  약은 통증을 완화시킬 뿐 근본적인 치료제가 아니며, 심각한 부작용과 높은 중독성을 동반하는 경우가 많다. 이에 PDPN을 타깃으로 하는 엔젠시스(VM202)에 전세계적인 관심이 집중되고 있다”며 “현재 진행 중인 DPN 3-2상과 함께 3-3상의 성공적 운영을 위해 최선을 다하겠다”는 의지를 밝혔다.

한편, 미국 FDA는 엔젠시스를 2018년 첨단재생의약치료제(RMAT)로 지정했다.