한미약품은 단장증후군 치료 바이오신약으로 독자 개발중인 LAPSGLP-2 Analog(코드명: HM15912)가 미국 FDA로부터 희귀 소아 질병 의약품(이하 RPD )으로 추가 지정됐다고 30일 밝혔다.

이번 지정은 지난 24일 RPD로 지정된 LAPSGlucagon Analog(선천성 고인슐린증 치료 바이오신약)에 이은 두 번째로,한미약품은 RPD 연속 지정에 따라30여개에 이르는 자사 혁신신약 파이프라인들이 희귀질환 분야에서 혁신성을 확고히 입증받게 됐다고 설명했다.

한미약품은 LAPSGLP-2 Analog의 개선된 체내 지속성 및 우수한 융모세포 성장 촉진 효과를 바탕으로 월 1회 투여를 목표로 개발중이며, 이를 통해 단장증후군을 앓고 있는 소아 및 성인 환자들의 삶의 질을 획기적으로 개선할 수 있을 것으로 기대하고 있다.

현재 한미약품은 단장증후군적응증으로LAPSGLP-2 Analog의 국내 임상 1상을 진행하고있으며,올해 하반기 미국 및 유럽 임상 2상을 시작할 예정이다. LAPSGLP-2 Analog는 2019년 FDA와 유럽 EMA로부터단장증후군 치료 희귀의약품으로 지정됐다.

한미약품 대표이사 권세창 사장은 “자체개발 플랫폼 기술인 랩스커버리가 적용된 파이프라인 등으로희귀약 지정을 받은 사례가 13건에 달하는 등 이 분야에서의 혁신성을 지속 입증해 나가고 있다”며 “지속적인 연구개발 및 적응증 확대를 통해 희귀질환으로 고통받는 유소아를 비롯한 전세계 환자들의 삶의 질을 획기적으로 높일 수 있도록 최선을 다하겠다”고 말했다.

단장증후군(Short bowel syndrome)은 선천성 또는 생후 외과적 절제술로 전체 소장의 60% 이상이 소실됨으로써 발생하는 흡수 장애로 인해 영양실조를 일으키는 희귀질환이다.

                                 [한미약품 희귀의약품 지정 현황]