치료는 고사하고 관리조차 힘든 병. 호흡기능은 물론 근력, 근 기능, 구 기능 등 전체적인 신체기능이 약해져 삶의 질이 급속하게 떨어지는 병. 죽어가는 자신을 보며 죽는 날만 손꼽아야 하는 병. 게다가 치료제조차 아직 없는 병.

바로 루게릭병을 설명하는 수식어들이다. 최근 ‘내사랑 내곁에’라는 영화로 인해 더욱 유명해진 루게릭병은 국내에서도 약 1,500여명의 환우들이 고통을 겪고 있는 희귀질환으로 그 원인과 치료법이 아직 밝혀지지 않아 환자들을 더욱 고통스럽게 하고 있다.

물론 현재 ‘릴루텍 정’이라는 약물이 있긴 하나 이마저도 생존기간을 수개월 정도 연장시키는 정도이지 삶의 질을 개선하거나 근력을 회복시키는 데에는 아직까지 효과가 확인된 바 없다.

하지만 국내 한 벤처기업이 수천년 동안 사용돼왔던 물질을 기반으로 루게릭병 환자의 병을 늦추어 주는 의약품을 개발, 허가에 이어 시판을 눈앞에 두고 있어 많은 관심이 모아지고 있다.

관심의 주인공은 직원이 채 10명도 안 되는 굴뚝 없는 연구중심 벤처기업 프라임팜텍.

약학을 전공하고 20여년 넘게 흔히 우루사 성분으로 잘 알고 있는 ‘UDCA’를 연구해온 프라임팜텍 유서홍 회장은 그 첫 번째 결실물로 UDCA를 주성분으로 한 루게릭병 치료제를 개발해 냈다.

유 회장은 “루게릭병은 아직까지 치료의 개념이나 전반적인 증상이 개선되는 경우, 또는 진행이 진행되는 경우가 없는 매우 무섭고 두려운 병”이며 “기계적 검사, 혈액검사로도 체크할 수 없는 그야말로 인간이 정복하지 못한 질병”이라고 밝혔다.

실제 루게릭병은 위운동신경세포증후군과 아래운동신경세포증후군을 신경과 의사의 진료를 통해 확인하는 경우나 운동신경 상태를 점수화해 판단하는 정도만이 진단 방법으로 활용되는 등 원인 진단, 그리고 치료도 아직 모두 물음표인 병이다.

유서홍 회장은 “연구를 처음 시작할 때부터 곰, 그리고 곰에서 나오는 웅담에 많은 관심을 가졌다” 며 “겨울잠을 자는 곰을 보면 수개월씩 아무런 움직임 없이도 동면 후 20% 정도의 근육만 파괴, 거의 정상적인 활동을 하게 되는 것은 오직 웅담, UDCA 때문이다”라고 밝혔다.

결국 UDCA는 세포 사멸을 억제, 루게릭, 알츠하이머, 파킨스 등 뇌세포 사멸로 인한 병을 치료할 수 있다는 것.

유 회장은 “이 같은 뇌질환을 치료하기 위해서는 약물이 뇌로 전달되는 게 핵심”이며 “이외에도 장기 복용해야 하는 이유로 간독성이나, 뇌독성이 없어야 치료제로서 가치를 발휘할 수 있다”고 설명했다.

특히 “케미칼 의약품이 안전성과 유효성을 유지한 채 뇌세포 안으로 살아 들어가는 것은 매우 어려운 기술”이라며 “프라임팜텍은 오랜 연구 끝에 항염, 항산화작용, 세포막보호 작용이 있는 UDCA를 뇌세포로 전달할 수 있는 의약품을 개발하게 됐다”고 말했다.

프라임텍이 UDCA를 이용해 개발한 ‘유스뉴로솔루션’ 은 임상시험 결과에서도 대조군과 42% 차이로 속도 지연효과가 입증됐다.

유서홍 회장은 “루게릭병 국내 환자 수는 1,500명이지만 전 세계적으로는 80만 명에 이르며 아직까지 치료제가 없기 때문에 시장 자체는 매우 전망 있다” 며 “더군다나 희망을 잃은 환자들에게 희망을 줄 수 있다는데 ‘유스뉴로솔루션’ 은 더 큰 가치를 지니고 있다”고 말했다.

유 회장은 “국내에도 많은 벤처회사들이 있는데 벤처회사들이 뭔가 큰 것을 한 번에 터뜨리겠다는 생각보다는 가장 잘 할 수 있는 것을 집중하고 좋은 파트너를 만나 제품화 길을 여는 등 좀 더 넓은 사고로 현실을 바라봐야 할 것”이라고 제언했다.

이어 “웅담, UDCA도 기본적으로 수천 년 동안 사용돼왔고, 그 기간 동안 계속해 연구돼온 동양적 사고를 기반으로 한 증명된 약”이라며 “이 역사적 배경은 세계로 나갈 때에도 분명 이점으로 작용, 경쟁에서도 좀 더 유리할 수 있다. 지금 시점에서는 그저 과학만 따러가지 말고 온고지신 정신으로 새롭게 할 수 있는 옛것도 돌아볼 수 있는 안목이 있어야 할 것”이라고 말했다.

또한 “모든 경쟁이 돈, 사람가지고 승부가 나는 것은 아니다. 작은 회사들은 이 보다는 먼저 정확한 방향성을 설정하고 이에 맞는 체계를 맞춰가야 보다 좋은 결과를 얻을 수 있을 것이며 굴뚝 없는 벤체회사들도 보다 좋은 제품들로 경쟁력을 갖출 수 있게 될 것”이라고 강조했다.

“아직 루게릭병에만 적응 증을 받았지만 임상 등을 통해 궁극적으로는 파킨스, 알츠하이머 등 다른 뇌질환에도 희망을 줄 수 있는 의약품으로 거듭나게 할 것입니다. ‘유스뉴로솔루션’이 좋은 파트너를 만나 세계적으로 더 널리 알려질 수 있으면 더 좋겠지만 먼저 국내 루게릭 환자들에게 ‘유스뉴로솔루션’이 살아갈 수 있는 불씨이자 희망이 될 수 있길 간절히 바랍니다.”