18일 광주 김대중컨벤션겐터에서 열린 대한약학회 춘계학술대회에서 건강보험심사평가원 약제급여실 정아영은 '허가초가 항암요법의 사후관리 정책'에 대해 설명하는 자리를 가졌다. 

의약품의 허가초가 사용은  의료 현장에서 논문, 학회지, 사용경험을 기반으로 환자별 질병 특성을 감안하여 사용하거나, 소아·임부·희귀질환자 등 윤리적 문제를 고려해야 하는 경우, 또는 유병율이 현저히 낮아 체계적 평가가 어려워 허가된 영역 이외의 사용을 허용하게 되는 경우를 off label(허가초과)라고 한다.

허가된 약물에 실패했을 때 임상의 혁신을 가져올 수 있고, 환자의 접근성을 향상시킨다느 장점이 있다. 또,  최근에 만들어진 근거를 임상에 적용할 수 있게 해주며 희귀질환 등에 대한 치료에 사용된다. 

그러나 충분한 임상시험을 거치지 않았기 때문에 예상치 못한 결과나 부작용등이 발생할 수 있으며 off label의 빈번한 사용이 지속되면 제약회사는 많은 비용과 시간이 드는 허가를 얻는 대신 off label의 방법으로 시장에 더 쉽게 접근하려는 시도가 많아질 수 있다는 단점이 있다. 

이에 창의적이고 융통성 있는 약의 사용은 새롭고 중요한 적응증을 발견할 수도 있어 긍정적인 평가를 받기도 한다. 

특히, 소아를 대상으로 시험되는 약이 거의 없기 때문에 소아과 분야에서는 허가초과사용이 필수적인 것으로 여겨지고 있다. 허가초과 사용은 FDA의 약 labelling 변경을 위한 시간과 비용이 많이 드는 과정을 방지한다.

반대로 의약품의 허가 기관 (식약처 등)의 기본적인 틀을 무시하는 것이라는 의견도 만만치 않다. 허가받은 범위의 의약품 사용을 하지 않는 것은 식약처의 경고를 모든 사람이 무시하는 것을 뜻하기 때문이다. 

제약회사가 최소한의 적응 증에만 허가받고, 마케팅을 통한 허가초과 사용을 권고하여 evidence-based decision making 의 근본을 흔드는 것이라는 문제가 발생한다. 

허가초과 의약품등이 광범위하게 사용되고 있는 반면 대부분이 과학적 근거 없이 사용되고 있으므로, 허가초과 의약품의 사용을 체계적으로 평가해야 한다.

허가초과 의약품의 사용은 안전성 및 윤리적 문제가 관련되어 있어 주의해 사용해야 하므로 평가 지침의 필요성이 높으나, 대체로 부족하다

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Garazian 등은 근거수준이 높은(즉, 대규모 환자를 대상으로 적절한 비교군을 이용한 RCT) 경우에는 허가초과 의약품이 일상적으로 사용되는 것이 적절하다고 제시한 반면, 근거수준이 낮은 경우 (즉 전문가 의견 등) 은 허가초과 의약품의 사용이 대체로 정당화되지 않아 적절한 연구 환경에서 (즉, only in research 와 같은) 사용하거나 예외적인 상황에서 사용하되, 환자에게 충분한 정보와 그 정보에 대한 이해를 바탕으로 한 동의(informed consent)를 받아야 한다고 제시하고 있다. 

만약 근거 수준이 높은 자료가 부족하고, 연구 및 예외적 규정으로 사용하는 것으로도 간주되지 않는다면 허가초과 의약품의 보편적 (routine) 사용은 권장되지 않는다. 

Garazian 등은 정책결정자 들이 양질의 근거자료가 생성되기 전에 성급히 허가초과 의약품의 보편적인 사용을 권고해서는 안된다고 결론내리고 있어 해외 사례에서도 대체로 허가초과 의약품은 연구 (only in research)등의 맥락에서 제한적으로 사용되며, 광범위한 사용 및 평가 사례는 찾지 못하고 있는 실정이다. 

이에 중증질환(암환자)에 대한 보장성 강화를 위해 2005년 10월 관련 규정을 개정해 건강보험심사평가원(이하 심평원)에 국내 암전문가로 구성된 '암질환심의위원' 를 설치해 운여 중이다. 

이 위원회에서 암환자에 처방투여되는 항암제·항구토제·암성 통증 치료제에 대한 보험 인정 범위를 결정하고, 심평원은 이를 공고하고 있다. 

허가초과 사용에 대한 사후관리가 무엇보다 중요한 문제로 심평원은 2011년과 2013~2014년도에 연구용역 사업으로 진행한 사후평가를 그간 축적된 부서 내부 역량을 활용해 2015년에는 최초로 자체적인 자료 조사를 통해 사후 평가를 진행하기도 했다.

 

이에 보장성 확대를 목표로 암질환심의위원회에서 근거 수준이 높은 총 5개 요법 선정했다. 

앞으로도 지속적인 사후 평가 및 연구를 진행할 예정으로 누적 사용량 많은 요법 등 여러사항을 고려해 급여 유도를 한다는 방침이다. 사후관리 및 평가를 통해 축적된 근거 기반의 합리적인 급여 범위 설정할수 있고, 암 환자 및 진료현장에 허가초과 항암요법의 치료결과 등 정보제공이 가능해 진다. 

또, 평가결과 의미 있는 요법에 대해 급여전환 등 보장성도 확대되며 1년간 사용결과 자료 제출 면제 등 요양기관 행정업무 편이성이 증대 될 것으로 기대하고 있다.