첨단바이오의약품 CDMO 및 신약개발 전문기업 이엔셀(456070, 대표이사 장종욱)은 차세대 줄기세포치료제 ‘EN001’을 이용한 샤르코마리투스병(Charcot-Marie-Tooth, 이하 CMT) 치료 용도에 대한 특허가 미국 특허청(USPTO)에 정식 등록됐다고 16일 밝혔다.

이번에 등록된 미국 특허(등록번호 US 12,491,233 B2)는 ‘중간엽 줄기세포 또는 중간엽 줄기세포에서 분비된 인슐린을 포함하는 샤르코-마리-투스병 예방 또는 치료용 약학적 조성물’에 관한 것이다. 특허권자는 사회복지법인 삼성생명공익재단과 이엔셀 주식회사이며, 존속 기간은 2042년 11월 7일까지다.

CMT는 말초 신경의 손상으로 인해 손발 기형, 근육 위축, 감각 소실 등을 유발하는 난치성 유전 질환이다. 인구 2,500명당 1명꼴로 발생하는 희귀질환임에도, 현재까지 근본적인 치료제(Cure)가 없어 전 세계적으로 미충족 의료 수요가 매우 높다.

이번 특허는 이엔셀의 독자적 배양 기술인 ENCT(ENCell Technology)로 생산된 중간엽 줄기세포(EN001)가 신경 재생 및 근육 기능 회복에 탁월한 효과가 있음을 입증한 결과다. 특히 줄기세포가 분비하는 인슐린이 슈반 세포(Schwann cell)의 증식을 돕고 손상된 신경 수초(Myelin Sheath)를 재생시키는 새로운 치료 기전을 미국 시장에서 독점적 권리로 인정받았다는 데 큰 의의가 있다.

이엔셀은 이미 지난해 유럽과 지난 10월 호주에서 관련 특허를 등록한 바 있다.  이어 세계 최대 의약품 시장인 미국에서도 특허 장벽을 구축함에 따라, 향후 글로벌 제약사와의 기술 이전(L/O) 논의 및 현지 임상 진입에 있어 강력한 경쟁력을 확보하게 됐다.

이엔셀 장종욱 대표는 “유럽, 호주에 이어 바이오 의약품의 본고장인 미국에서까지 특허 등록을 완료하며 이엔셀의 기술력을 세계적으로 입증했다”며, “EN001은 미국 FDA로부터 희귀의약품 지정(ODD)을 받은 바 있어, 이번 특허 등록을 발판으로 글로벌 혁신 신약(First-in-Class) 개발과 글로벌 라이선싱에 더욱 속도를 낼 것”이라고 밝혔다.

한편, 이엔셀의 EN001은 최근 CMT 치료를 위한 임상 2a상 진입을 승인받아 개발에 속도를 내고 있다. 이 외에도 뒤셴근이영양증(DMD)과 근감소증을 대상으로 임상을 진행하는 등 희귀 근육 질환 분야에서 적응증을 지속적으로 확대하고 있어 환우회 및 의료계의 기대를 모으고 있다.